文 | 名医大典 强歌

图 | 微摄

2026年3月，波士顿咨询公司中国区执行合伙人吴淳在北京接受专访时指出，中国医药创新近年来进入了“破圈”阶段，其显著特征是研发体系优化和效率提升，使中国在全球创新药版图中的地位发生质变。这一判断的背后，是中国创新药产业正在经历的一场深刻转型：从过去高度集中于肿瘤领域的“单点突破”，转向覆盖呼吸系统、皮肤、免疫、消化系统、心血管等多个疾病领域的“多点开花”。

名医大典基于国家药品监督管理局、上海市科委及行业公开披露的官方数据，系统梳理中国创新药产业从“单一赛道”向“多元布局”扩展的演进轨迹、面临的深层问题与未来挑战。

从“单点突破”到“多点开花”的产业跃升

疾病覆盖广度的结构性拓展

吴淳在专访中明确指出，中国创新药数量和疾病覆盖广度同步提升。从单一赛道集中向多点开花扩展，肿瘤之外的呼吸系统、皮肤、免疫、消化系统及心血管等领域也在快速发展，中国临床阶段创新药分子占比处于世界领先水平。

这一判断有坚实的产业数据支撑。据国家药品监督管理局统计，2025年我国批准上市创新药达76个，创历史新高。从药物类型看，涉及47个化学药品、23个生物制品等。中国医药工业信息中心统计显示，按1类或1.1类新药口径，2025年NMPA共批准77款创新药上市，其中国产创新药66款。

从治疗领域分布看，获批药物的治疗领域显著扩围，感觉器官用药、抗变态反应药物、泌尿系统用药、免疫调节剂等均有涉及。值得关注的是，2025年获批的创新药涵盖了丰富多样的技术类型：2款CAR-T、4款ADC药物、1款预防性疫苗、1款基因治疗、1款干细胞、1款双特异性抗体、1款酶替代疗法。波哌达可基注射液是我国首个获批的遗传病基因治疗产品，艾米迈托赛注射液是我国首款获批上市的干细胞治疗药品。这些突破标志着中国在生物医药前沿技术领域已从“单一赛道”走向“多赛道”布局。

研发管线的结构性优化

从研发管线结构看，中国创新药正经历深刻的结构性转型。2025年，中国在研新药管线约占全球30%，稳居全球第二。肿瘤管线占比从2024年的65%降至2025年的52%，非肿瘤管线升至48%，其中自免、代谢、神经等新兴领域占比约31%。这是中国创新药首次实现非肿瘤管线数量接近肿瘤管线，标志着产业从“扎堆抗癌”走向多元化、差异化布局。

上海作为中国生物医药产业的核心阵地，充分体现了这种多元化趋势。据上海市科委披露，2025年上海生物医药产业规模首次突破万亿元大关，生物医药制造业产值近2100亿元。在细胞与基因治疗领域，上海有4款产品上市，占全国57%。获批的境内第三类创新医疗器械共47个，占全国20%。这种多元化的产品结构，正是“多点开花”战略落地的生动写照。

技术类型的多元化突破

在技术类型上，中国创新药已从单一的化学药、仿制药，扩展到抗体药物、ADC、细胞治疗、基因治疗、mRNA疫苗等前沿领域。2025年获批的创新药中，CAR-T、ADC、基因治疗、干细胞等前沿技术类型均有覆盖。百济神州的泽布替尼（BTK抑制剂）2025年全球销售额达39亿美元，成为首个年销售超过10亿美元的国产创新药；恒瑞医药已上市的24款创新药中，有16款由上海恒瑞研发中心研发；百利天恒在ADC领域与百时美施贵宝达成国际合作，一炮打响。

三大问题：繁荣背后的结构性隐忧

问题一：源头创新能力不足，首创新药占比偏低

在创新数量大幅增长的同时，创新质量与全球领先水平仍存在差距。全国政协委员、贝达药业董事长丁列明提供的数据显示，2024年我国代表最高创新水平的“首创新药”（First-in-Class）仅11个，远低于美国的43个和欧洲的24个。2025年美国获批创新药中，首创新药占比高达48%，而我国仅为14%。前20位热门靶点集中度高达41%，远超美国的28%，靶点同质化问题突出。

丁列明指出：“缺乏原创靶点和全新作用机制，是我们与发达经济体相比最大的短板。”这一判断揭示了产业繁荣背后的深层隐忧——中国创新药在“量”上已经实现了跨越，但在“质”上仍需追赶。

问题二：资本耐心与创新周期错配，早期创新“失血”严重

丁列明在专访中尖锐指出，“一款创新药的研发，通常要耗时10年、投入10亿美元，成功率却不足10%。但国内医药基金的周期普遍只有5年至8年，这就迫使资本更倾向于布局后期成熟项目，直接导致早期源头创新面临‘失血’困境。”

这一“资本周期错配”问题，是中国创新药产业从“单一赛道”向“多点开花”扩展过程中必须正视的结构性障碍。波士顿咨询吴淳也强调，中国本土医药企业若要实现跨越式发展，需在保持效率优势的同时，推动创新成果向可持续价值跃迁，这需要构建覆盖全周期的科技金融服务体系。

问题三：创新药“最后一公里”梗阻，支付与入院仍存障碍

创新药在研发成功、获批上市后，如何进院销售、完成闭环，是长期困扰行业的问题。过往受限于各类审批“门槛”，创新药时常面临“进了医保却进不了医院，进了医院却进不了处方”的尴尬。尽管上海等地已出台“应配尽配”政策，但全国范围内，创新药的入院效率、医保支付覆盖、商业保险衔接等方面仍存在短板。

华领医药创始人陈力表示，近年来上海通过政策优化和机制创新，一方面推动了生物医药产业加速发展，提升整个产业的创新价值，另一方面也让老百姓从中受益。但这一经验在全国范围内的复制推广，仍需要时间。

三大挑战：迈向“全球引领”的必答题

挑战一：如何在三大优势领域实现“全球引领”

尽管面临挑战，丁列明对中国创新药的未来充满信心。他认为，在肿瘤、代谢类疾病及细胞基因治疗（CGT）三大领域，中国最有可能率先实现“全球引领”。

在肿瘤领域，中国在CD3、HER2等靶点研究上已积累深厚技术储备，结合AI辅助研发手段，有望在细分癌种治疗领域实现原创性突破。在糖尿病、肥胖症等代谢疾病领域，依托国内庞大的患者群体优势，以及对GLP-1等前沿机制的快速跟进，中国企业正逐步形成强大的国际竞争力。尤为值得关注的是细胞与基因治疗领域，全球约2000项相关临床试验中，中国占据了超50%的份额，在细胞治疗领域的占比更是超过60%。这是中国实现“弯道超车”的最佳赛道。

挑战二：如何破解“耐心资本”与“源头创新”的错配

丁列明认为，当前最紧迫的任务是破解“资本耐心”与“源头创新”之间的错配问题。他建议，必须培育壮大“耐心资本”，大力发展产投基金和私募股权二级市场基金，构建覆盖全周期的科技金融服务体系，让投资者敢于长期投入，让创新者勇于放手探索。上海生物医药产业母基金的成立（总规模225亿元）正是这一方向的积极尝试，但全国范围内的资本生态建设仍需持续推进。

挑战三：如何构建全球可验证的临床与数据体系

波士顿咨询吴淳指出，中国创新药要实现跨越式发展，需构建全球可验证的临床与数据体系。这意味着，中国药企不能仅仅满足于在国内市场取得成功，更要按照国际标准开展临床试验、建立数据管理体系、通过全球监管机构的严格审查。

从贝达药业恩沙替尼在美国获批上市并实现销售，到百济神州泽布替尼在全球市场的成功，中国药企已经在国际化道路上迈出了坚实步伐。但丁列明也坦言，企业在国际化进程中也面临诸多现实挑战，例如在开拓新兴市场时，当地市场信息不对称、监管要求与政策规则公开透明度不足等问题，给企业带来不小困扰。

深度分析与评论：从“数量红利”迈向“创新引领”

中国金融网董事长、名医大典国际医疗健康产业创研院院长何世红指出，综观中国创新药产业的演进轨迹，可以清晰地看到一条从“单一赛道集中”向“多点开花扩展”的发展主线。这条主线背后，是产业从“数量红利”向“创新引领”的战略跃升。

第一，研发体系的“效率革命”奠定了转型基础。 波士顿咨询吴淳指出，以“多、快、省”为特征的体系能力，重塑并推动了中国从全球创新药的参与者逐渐成长为举足轻重的影响者。从分子发现到临床开发再到上市申请，中国在速度和成本上已具明显优势：药物分子发现阶段成本仅为美国的20%–30%，临床前开发节省约一半。这种“高效率、低成本、高质量”的创新优势，是“多点开花”能够实现的前提。

第二，疾病覆盖广度的拓展反映了创新能力的质变。 从单一肿瘤赛道向呼吸、免疫、代谢、心血管等多领域扩展，不仅是产品结构的优化，更是研发能力、临床资源、产业化能力的系统性提升。当中国创新药能够在更多疾病领域与国际巨头展开竞争，其全球影响力才能真正实现从“量变”到“质变”的跨越。

第三，结构性问题与战略机遇并存。 首创新药占比偏低、资本周期错配、支付机制短板，这些问题的存在恰恰指明了未来改革的重点方向。丁列明提出的“培育耐心资本”“强化产学研融合”“破解创新药入院难”等建议，正是破解这些难题的钥匙。

站在“十五五”开局的历史节点，中国创新药产业正处于由“量变积累”迈向“质变跃升”的关键路口。从2025年76个创新药获批、1300亿美元出海交易，到2026年一季度40余起对外授权、总金额超500亿美元，中国创新药正以扎实的数据证明其全球竞争力。

展望未来，中国创新药能否真正实现“从跟跑到并跑再到领跑”的跨越，取决于三个关键变量：能否在首创新药研发上取得实质性突破，能否构建起覆盖全周期的“耐心资本”生态，能否在全球临床与数据体系建设上达到国际一流水平。正如丁列明所言，“将生物医药定位为‘新兴支柱产业’，对行业来说，既是重大机遇，也是重要责任。”

当中国创新药从“单一赛道”走向“多点开花”，从“技术输出方”成为“全球合作伙伴”，从“数量红利”迈向“创新引领”，这场深刻的产业变革，不仅将重塑全球医药创新版图，更将为健康中国建设注入源源不断的动力。