（来源：求实药社）

心血管领域正迎来从“症状控制”向“疾病修复”与“精准干预”跨越的关键拐点。随着小核酸（siRNA）、环形RNA、表观遗传编辑及双靶点技术的密集突破，慢病管理正在摆脱每日服药的束缚，向“半年一针”甚至“一次给药长期获益”的范式演进。同时，针对急性心梗、心衰等临床极危重症，国产创新药正通过心肌修复与多器官保护机制，挑战过去难以企及的临床未竟需求。

本文深度盘点了当前国内心血管创新药管线的最新进展，涵盖脂质调控、代谢协同、斑块干预及急症救治等多个核心赛道，旨在呈现中国生物医药力量在血管健康全周期管理中的尖端布局。由于医药创新进展日新月异，小编在手动梳理庞杂的管线信息时难免存在疏漏或不当之处，欢迎行业同仁留言指正并补充最新情报。

一

 心脑肾跨器官保护：多靶点干预新范式

本板块关注具备“器官保护”属性的创新疗法，通过底层机制的干预实现多病种协同治疗。

喜鹊医药：硝酮嗪（TBN）是喜鹊医药自由研发的first-in-class小分子创新化学药物。

最新进展：TBN治疗缺血性脑卒中正在开展III期临床试验；治疗肌萎缩侧索硬化已完成Ⅱ期临床试验；治疗糖尿病肾病已完成Ⅱa和Ⅱb期两个临床试验。

作用机理：TBN不仅能够直接降低氧化应激，还能够通过激活PGC-1α促进线粒体生物合成和Nrf2驱动内源性抗氧化防御系统，实现对细胞能量代谢衰竭与氧化应激失衡的协同干预。双轴协同激活不仅改善线粒体功能、降低氧化应激，还能抑制炎症因子（IL-6、TNF-α、IL-1β等），并上调脑源性神经营养因子（BDNF）和突触相关蛋白（PSD95、Synaptophysin）表达，具有细胞保护、促进自噬、抗炎及代谢稳态调节的多功能药理作用。

适应症：缺血性脑卒中，肌萎缩侧索硬化，糖尿病肾病

临床数据：

1.急性缺血性脑卒中：在标准溶栓治疗基础上联合 TBN 治疗，缺血性脑卒中患者临床获益显著。第 90 天，TBN治疗组的改良 Rankin 量表（mRS）评分显著优于对照组, 患者获益明显。TBN在缺血性脑卒中治疗安全性高，耐受性好。

2.肌萎缩侧索硬化症：TBN显著延缓肌萎缩侧索硬化患者握力下降。在年龄小于65岁、筛选期3个月内ALSFRS-R评分下降1-2分（疾病进展快速）的亚组中，TBN高剂量治疗组在延缓握力下降、延髓功能及呼吸功能进展方面均表现出显著优势，与对照组相比差异具有统计学意义。TBN 显著改善肌萎缩侧索硬化患者生活质量和生存获益，安全性高、耐受性好。

3.糖尿病肾病：TBN明显降低尿微量白蛋白肌酐比 (UACR) 水平，有效延缓eGFR下降，显著降低糖化血红蛋白和血糖水平，并能大幅降低炎症因子（TNF-α和IL-6）的水平。TBN在糖尿病肾病患者中安全性高，耐受性好。

赛普特医药：YC-6注射液 

最新进展：推进Ⅲ期确证性临床试验

适应症：急性缺血性脑卒中、放射性脑损伤、重症肺炎等重大疾病；

药物机制：YC-6注射液是一种小分子化学药，属于脑细胞保护领域首创（first-in-class, FIC）药物。其作用机制主要通过抗炎、抗水肿和神经细胞保护等多模式干预，保护神经细胞功能，从而改善患者神经功能和临床结局。

临床数据：Ⅱb期临床试验：在治疗急性缺血性脑卒中的Ⅱb期试验中，受试注射液取得约10%的绝对疗效增益；同时，药物显著改善了患者14天的神经功能（NIHSS评分下降更显著）。安全性指标两组间未见显著差异。

二

 心脑肾跨器官保护：多靶点干预新范式

恒瑞医药：瑞卡西单抗（SHR-1209）

最新进展：已上市

药物机制：瑞卡西单抗是全球首个超长效PCSK9单抗，通过与PCSK9蛋白结合，阻止其与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，从而增加LDLR在肝细胞表面的表达，促进低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的清除，实现强效降脂。

适应症：用于治疗高胆固醇血症，包括纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、混合型高脂血症等，尤其适用于他汀类药物疗效不佳或不耐受的患者。

临床数据：2025年1月上市，已纳入医保。多项临床研究显示，单药治疗可使LDL-C下降52.8%，联合他汀治疗可进一步降低LDL-C 64%，且安全性良好。目前处于上市后临床应用阶段，持续积累真实世界数据。

恒瑞医药：SHR-1918注射液

最新进展：上市许可申请获受理并纳入优先审评 

药物机制：血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体，通过抑制ANGPTL3活性降低甘油三酯（TG）和LDL-C水平 

适应症：成人和12岁及以上未成年人纯合子家族性高胆固醇血症

维亚臻生物：VSA003

最新进展：顺利完成III期临床试验患者入组

药物机制：VSA003是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰RNA（siRNA）药物，通过靶向降解血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）信使RNA（mRNA），增加对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）等的清除。

适应症：家族性纯合子型高胆固醇血症（HoFH）

靖因药业：SRSD107

最新进展：2025年下半年已进入欧洲II期临床阶段，并于9月完成全球首例患者给药。

药物机制：靶向凝血因子XI（FXI）的siRNA药物。FXI被认为是理想的抗血栓靶点，因为它主要参与血栓扩大过程而非初始止血过程。

适应症：血栓栓塞性疾病的长期预防。

临床数据：具有"不增加出血风险"的抗凝优势，且支持每半年给药一次的长效方案。

再生元：Factor XI抑制剂（REGN7508 & REGN9933）

最新进展：已完成II期概念验证试验，显示抗凝效果显著且出血风险低，计划推进至III期临床。

药物机制：通过抑制凝血因子XI（FXI）的活性，阻断病理性血栓形成，同时保留正常止血功能。FXI是血栓放大关键因子，抑制它可减少血栓风险而不增加出血。

适应症：静脉血栓栓塞（VTE）、房颤相关中风预防等抗凝需求场景。

临床数据：II期试验中，两款抗体均有效抑制血栓形成，未出现临床相关出血事件，抗凝效果与出血风险可控，为后续临床开发提供支持。

悦康药业：YKYY015注射液（靶向PCSK9的小核酸药物）

最新进展：I/II期临床研究

药物机制：通过RNA干扰机制，从源头靶向沉默PCSK9 mRNA，有效阻断PCSK9蛋白的合成，减少PCSK9蛋白与 LDL-R 的结合，促进LDL-R的再循环，增加血浆 LDL-C的摄取和降解，能更有效地清除血液中的 LDL-C，降低患者罹患动脉粥样硬化的风险。

适应症：以 LDL-C 升高为特征的原发性（家族性和非家族性）高胆固醇血症或混合型高脂血症的患者。

非临床数据：YKYY015 注射液在人源化 PCSK9 小鼠体内可显著降低血浆 hPCSK9 蛋白，以及血清LDL-C、TC 水平；健康食蟹猴单次皮下注射后，可显著下调血浆 PCSK9 蛋白、肝脏 PCSK9 mRNA 水平，并同时降低血浆 Lp (a) 蛋白及血清 LDL-C、TC 水平。以上抑制作用均呈剂量依赖，并表现出良好的持久性。YKYY015注射液是目前国内处在临床阶段的同类PCSK9 siRNA项目中唯一在美国IND获批的全球潜在Best-in-class超长效siRNA降脂药物。

陕西麦科奥特：MT1002

最新进展：目前中美I期临床试验已完成，中美II期临床试验正在进行中，正在探索和验证最佳平衡剂量，拟在III期研究中进一步确证其替代现有标准疗法的潜力

药物机制：通过双通路抑制血栓形成--既能抑制凝血酶以阻断纤维蛋白网形成又能阻断GPb/Ila受体以防止血小板聚集，兼具抗凝与抗血小板双重作用。具有快速起效、停药后2小时内指标迅速恢复、无需频繁监测、肝肾损害患者无需调整剂量等特点。

适应症：首发适应症为针对急性冠脉综合征(ACS)患者经皮冠状动脉介入治疗(PCI)围手术期的抗凝抗栓需求，并拓展至脑卒中、肾透析抗凝及肝素诱导的血小板减少症(HIT)等适应症。

临床数据：

中、美1期临床研究:在健康受试者中证实安全性良好，所有不良事件均为轻中度药效呈剂量依赖性，停药后迅速恢复。

II期研究：

美国(NSTEMI-PCI):第一剂量组(6例)均顺利完成PCI，无MACE或大出血事件。

中国(ACS-PCi):已完成的剂量探索队列中共28例受试者接受MT1002输0注+推注给药，并成功完成PCI手术，未发生MACE事件、NACE或BARC3-5级出血事件;给药5分钟内即起效，且数据提示其在较低ACT水平下(<180ms)仍可有效预防血栓，兼顾缺血与出血风险的平衡。

鸿运华宁：GMA301A 

最新进展：已完成全球多中心Ⅰb期临床试验，正在推进后续临床研究。

药物机制：GMA301系列药物为靶向内皮素受体A (ETA) 的抗体药物。ETA在肺动脉高压发病过程中起关键作用，过度激活会导致肺动脉血管收缩、平滑肌细胞增殖和血管重构。GMA301通过特异性结合ETA受体，阻断内皮素与ETA受体的相互作用，从而抑制血管收缩和细胞增殖，减轻肺动脉压力，改善肺动脉高压患者的血流动力学和临床症状。同时，GMA301与内皮素受体B (ETB)不结合，无小分子内皮素受体拮抗剂中常见的ETB非特异性阻断导致的水钠潴留，具有良好的安全性。

适应症：成人肺动脉高压。

尧唐生物：YOLT-101

最新进展：临床I期

药物机制：通过LNP递送碱基编辑器沉默PCSK9基因，一次给药终生降血脂

适应症：杂合子型家族性高胆固醇血症

临床结果：单次给药后，持续降低低密度胆固醇LDL-C达50%以上

圣诺医药：STP122G （抗凝血/血栓管线）

最新进展：已完成I期临床试验，并在健康志愿者中公布了积极数据。

药物机制：利用其GalAhead™（GalNAc-based） 技术，靶向肝脏中的FXI（凝血因子十一） 基因的mRNA。通过RNA干扰，特异性抑制肝脏合成凝血因子FXI。FXI主要参与内源性凝血途径，但对止血功能影响较小。

适应症：血栓性疾病的预防

临床数据：单次皮下注射STP122G后，实现了对FXI抗原水平的剂量依赖性显著降低。

高剂量组观察到FXI水平的抑制效果持续数月，支持每季度或更低频率给药的潜力。在整个I期研究中，未观察到剂量限制性毒性，也未观察到严重的出血事件。这验证了其"抗凝而不易出血"的设计初衷。未发现肝毒性或注射部位严重不良反应。

悦康药业：YKYY032注射液（靶向LPA的小核酸药物）

最新进展：I期临床研究

药物机制：通过RNA干扰机制，特异性地沉默肝脏中编码脂蛋白(a)关键组分——LPA 基因转录的mRNA，从源头上阻断脂蛋白(a)的生成。药物分子上偶联了GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）配体，可实现肝脏靶向递送，以较低给药频率实现长效的脂蛋白(a)水平控制。

适应症：高脂蛋白(a)血症。

非临床数据：该药物在动物模型中不仅能显著降低脂蛋白(a)，还伴随低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和载脂蛋白B（ApoB）水平的下降，显示出良好且持久的降血脂与心血管保护综合获益， 且重复给药毒性研究证实其具备良好的安全性与耐受性。

悦康药业：YKYY033注射液（靶向FXI的小核酸药物）

最新进展：中美pre-IND

药物机制：通过RNA干扰通路特异性结合并降解FXI mRNA，从而抑制FXI的蛋白合成。这种从上游靶向抑制机制可削弱内源性凝血途径，有效降低病理性血栓形成风险，同时完整保留外源性凝血途径及共同途径，相较传统抗凝剂显著降低出血风险，彰显临床差异化价值。

适应症：预防或治疗动静脉血栓。

非临床数据：在食蟹猴体内药效实验中，单次皮下注射1 mg/kg YKYY033可使FXI蛋白水平降低高达97.5%，活化部分凝血活酶时间（APTT）达到基线两倍水平。FXI蛋白抑制超过90%维持了12周，抑制超过80%维持了约16周。YKYY033的药效强效性及长效性明显优于其他靶向FXI的小核酸竞争者。FXI降低的程度与处于临床III期的靶向FXI抗体药物阿贝拉西单抗（Abelacimab）相当，且出血风险显著降低。

益杰立科：EPI-001T

最新进展：IIT阶段

药物机制：EPI-001T为基于TALE的表观遗传编辑疗法。EPI-001T通过向PCSK9基因启动子区域引入DNA甲基化和组蛋白修饰（降低H3K4me3、H3K9ac、H3K27ac活性标记，增加H3K27me3抑制性标记），实现对PCSK9基因表达的强效持久抑制，从而降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。EPI-001T采用SunTag系统招募单个ZIM3调控结构域，相比CRISPR系统分子量更小、无需gRNA，在相同剂量下可递送两倍以上的mRNA拷贝数，且生产成本更低。在小鼠研究中，单次给药后PCSK9蛋白降低98%，效果持续超过343天；在非人灵长类动物中，单次给药1.5 mg/kg后PCSK9降低89.1%，LDL-C降低63.3%，343天后仍维持88.1%的PCSK9抑制效果。EPI-001T不切割DNA，避免了基因组编辑带来的永久性改变和潜在基因毒性，且可通过表观遗传激活剂逆转沉默效果，展现出良好的安全性和可逆性。

适应症：家族性高胆固醇血症、动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）

临床数据：EPI-001T目前处于IIT（研究者发起的临床试验）阶段，正式临床数据待公布。

荣泽生物：RZ-G001BE 

最新进展：2025年4月15日：获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，用于治疗长QT综合征（LQTS）。2026年1月：处于临床研究推进阶段，相关研究成果已发表于心血管领域顶级期刊《Circulation》。

药物机制：RZ-G001BE是一款基于碱基编辑技术的基因治疗药物，其核心机制如下：

靶点选择：以心脏钠通道α亚基（SCN5A）基因为靶点，该基因突变是导致长QT综合征（LQT3型）的重要原因。

碱基编辑技术：采用腺嘌呤碱基编辑器（ABE），通过单碱基编辑方式，精准修复SCN5A基因的致病突变，避免了传统基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）可能导致的DNA双链断裂风险，提高了治疗的安全性和精准性。

体内递送：通过腺相关病毒（AAV9）载体将碱基编辑器递送至心肌细胞，实现体内基因编辑，从根本上纠正致病基因突变。

适应症：长QT综合征（LQTS），

动物实验数据：在LQT3型小鼠模型中，RZ-G001BE治疗后体内基因修正率高达99.20%，可完全纠正心律失常表型，单次治疗即可清除突变mRNA，阻断致病基因表型改变，展现出显著的疗效和安全性。