☆经营分析☆ ◇688222 成都先导 更新日期：2025-10-28◇
★本栏包括 【1.主营业务】【2.主营构成分析】【3.经营投资】【4.参股控股企业经营状况】
【1.主营业务】
DEL技术相关的药物研发服务。
【2.主营构成分析】
【2025年中期概况】
┌────────────┬─────┬─────┬───┬──────┐
｜项目名称 ｜营业收入( ｜营业利润( ｜毛利率｜占主营业务收｜
｜ ｜万元) ｜万元) ｜(%) ｜入比例(%) ｜
├────────────┼─────┼─────┼───┼──────┤
｜新药研发服务 ｜ 22694.23｜ 12214.48｜ 53.82｜ 49.99｜
｜客户定制服务 ｜ 13603.11｜ 8218.24｜ 60.41｜ 29.97｜
｜全时当量服务 ｜ 6175.59｜ 1253.45｜ 20.30｜ 13.60｜
｜其他 ｜ 2915.53｜ 2742.79｜ 94.08｜ 6.42｜
｜其他业务 ｜ 6.98｜ 0.00｜ 0.00｜ 0.02｜
└────────────┴─────┴─────┴───┴──────┘
【2024年年度概况】
┌────────────┬─────┬─────┬───┬──────┐
｜项目名称 ｜营业收入( ｜营业利润( ｜毛利率｜占主营业务收｜
｜ ｜万元) ｜万元) ｜(%) ｜入比例(%) ｜
├────────────┼─────┼─────┼───┼──────┤
｜科学研究和技术服务业 ｜ 42675.81｜ 22143.88｜ 51.89｜ 99.95｜
｜其他业务 ｜ 22.88｜ 0.00｜ 0.00｜ 0.05｜
├────────────┼─────┼─────┼───┼──────┤
｜新药研发服务 ｜ 42675.81｜ 22143.88｜ 51.89｜ 49.99｜
｜新药研发服务-客户定制服 ｜ 26079.67｜ 14664.03｜ 56.23｜ 30.55｜
｜务 ｜ ｜ ｜ ｜ ｜
｜新药研发服务-全时当量服 ｜ 11467.10｜ 2559.88｜ 22.32｜ 13.43｜
｜务 ｜ ｜ ｜ ｜ ｜
｜新药研发服务-其他 ｜ 5129.05｜ 4919.97｜ 95.92｜ 6.01｜
｜其他业务 ｜ 22.88｜ 0.00｜ 0.00｜ 0.03｜
├────────────┼─────┼─────┼───┼──────┤
｜其他国家 ｜ 35983.04｜ 19978.67｜ 55.52｜ 99.94｜
｜其他业务 ｜ 22.88｜ 0.00｜ 0.00｜ 0.06｜
├────────────┼─────┼─────┼───┼──────┤
｜直销 ｜ 42675.81｜ 22143.88｜ 51.89｜ 99.95｜
｜其他业务 ｜ 22.88｜ 0.00｜ 0.00｜ 0.05｜
└────────────┴─────┴─────┴───┴──────┘
【2024年中期概况】
┌────────────┬─────┬─────┬───┬──────┐
｜项目名称 ｜营业收入( ｜营业利润( ｜毛利率｜占主营业务收｜
｜ ｜万元) ｜万元) ｜(%) ｜入比例(%) ｜
├────────────┼─────┼─────┼───┼──────┤
｜新药研发服务 ｜ 19459.05｜ 9066.91｜ 46.59｜ 49.98｜
｜客户定制服务 ｜ 10913.94｜ 5281.71｜ 48.39｜ 28.03｜
｜全时当量服务 ｜ 5824.67｜ 1308.38｜ 22.46｜ 14.96｜
｜其他 ｜ 2720.44｜ 2476.82｜ 91.04｜ 6.99｜
｜其他业务 ｜ 12.94｜ --｜ -｜ 0.03｜
└────────────┴─────┴─────┴───┴──────┘
【2023年年度概况】
┌────────────┬─────┬─────┬───┬──────┐
｜项目名称 ｜营业收入( ｜营业利润( ｜毛利率｜占主营业务收｜
｜ ｜万元) ｜万元) ｜(%) ｜入比例(%) ｜
├────────────┼─────┼─────┼───┼──────┤
｜科学研究和技术服务业 ｜ 37106.64｜ 18287.01｜ 49.28｜ 99.93｜
｜其他业务 ｜ 25.86｜ 0.00｜ 0.00｜ 0.07｜
├────────────┼─────┼─────┼───┼──────┤
｜新药研发服务 ｜ 36917.96｜ 18100.28｜ 49.03｜ 49.86｜
｜新药研发服务-客户定制服 ｜ 22389.57｜ 13032.37｜ 58.21｜ 30.24｜
｜务 ｜ ｜ ｜ ｜ ｜
｜新药研发服务-全时当量服 ｜ 10097.89｜ 982.37｜ 9.73｜ 13.64｜
｜务 ｜ ｜ ｜ ｜ ｜
｜新药研发服务-其他 ｜ 4430.50｜ 4085.54｜ 92.21｜ 5.98｜
｜新药在研项目权益转让 ｜ 188.68｜ 186.74｜ 98.97｜ 0.25｜
｜其他业务 ｜ 25.86｜ 0.00｜ 0.00｜ 0.03｜
├────────────┼─────┼─────┼───┼──────┤
｜其他国家 ｜ 30840.46｜ 16382.72｜ 53.12｜ 99.92｜
｜其他业务 ｜ 25.86｜ 0.00｜ 0.00｜ 0.08｜
├────────────┼─────┼─────┼───┼──────┤
｜直销 ｜ 37106.64｜ 18287.01｜ 49.28｜ 99.93｜
｜其他业务 ｜ 25.86｜ 0.00｜ 0.00｜ 0.07｜
└────────────┴─────┴─────┴───┴──────┘
【3.经营投资】
【2025-06-30】
一、报告期内公司所属行业及主营业务情况说明
1.主要业务
成都先导聚焦小分子及核酸新药的发现与优化，依托DEL技术（包括DEL库的设计、
合成和筛选及拓展应用）、基于分子片段和三维结构信息的药物设计（FBDD/SBDD
）技术、基于寡核苷酸的药物研发平台（OBT）、靶向蛋白降解平台相关技术（TPD
）四大核心技术平台及公司其他关键新药研发能力（药物化学、计算科学/AI、体
外体内生物学评价、药物代谢学，分析化学，药学研究等），打造新药发现与优化
的国际领先的研发体系，通过新药研发服务、不同阶段在研项目转让及远期的药物
上市，为医药工业输出不同阶段的新分子实体，以最终为全球未满足的临床需求提
供创新药治疗方案，致力于成为全球一流的创新型生物医药企业，贡献于更好的人
类生命健康。
目前，公司基于超6,000种不同的骨架结构，已经完成超过1.2万亿种结构新颖、具
有多样性和类药性的DNA编码化合物的合成，并且已有多个案例证实了其针对已知
生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化合物的能力及有效性。同时，成都先导拥有多
个内部新药项目，分别处于临床及临床前不同阶段。
公司业务模式灵活，能够提供一整套从靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务
，范围覆盖重组蛋白表达纯化、结构生物学、计算科学/AI数据分析与分子设计、
药物化学、分析化学，生物化学和生物物理学、细胞生物学、体内药理学、药代动
力学、药学研究等。
成都先导作为拥有全球已知最大的DNA编码小分子实体化合物库的药物研发公司，
业务遍布北美、欧洲、亚洲及大洋洲等，现已与多家国际著名制药公司、生物技术
公司、化学公司、基金会以及科研机构建立合作，致力于新药的发现与应用。公司
致力于成为植根中国、放眼全球的创新药物“种子库”和新药创制“新引擎”。
2.经营模式
公司的经营模式属于新药研发服务、新药在研项目权益转让及自主研发项目推进至
临床阶段乃至远期实现上市销售相结合的形式。相比传统的新药研发企业项目数量
少、投资回报周期长、研发投入风险大等特点，以及相对于常规技术服务型企业劳
动密集程度高、服务附加值低、缺乏长期增值空间等特点，公司的业务模式具备为
公司持续输出颇具潜力的创新药项目的能力，能够创造高收益的长期价值。
公司的药物发现与优化平台，一方面在为全球医药企业提供不同技术环节研发服务
的同时，还能提供针对各类靶点处于不同阶段的新分子实体。另一方面，在不与客
户产生利益冲突的情况下，公司可通过药物发现平台自主选择高潜力、高价值的靶
点进行药物发现，并利用自身的高效新药优化平台将发现的苗头化合物推进到临床
试验阶段。
（1）新药研发服务
基于公司药物发现与优化平台，公司可为全球医药企业提供指定生物靶点的筛选并
进行优化，客户有权选择有偿受让筛选过程产生的功能活性被验证的先导化合物分
子的IP，公司还有一定几率在客户针对该药物进行后续研发的多个阶段陆续产生里
程碑收入。除此之外，基于公司领先的DEL、FBDD/SBDD技术，以及在计算机辅助药
物设计或AI分子设计、蛋白表达纯化、结构生物学、药物化学、生物化学和生物物
理学、细胞生物学、体内药理学、药代动力学、药学研究等环节的技术能力，公司
可为客户提供新药发现和优化链条上各类研发服务，如定制化DEL库设计及合成服
务、某些指定化合物或核酸的合成与修饰服务以及相关生物学评价等。
新药研发服务部分，盈利模式分为客户定制服务（Fee-For-Service，FFS）、全时
当量服务（Full-Time Equivalent，FTE）、以及其他。
①客户定制服务（FFS）FFS模式是指公司根据与客户签订的服务合同内容，向客户
提供有明确需求的研发服务，并在合同中约定具体项目方案、研究成果测算方式、
相关费用与结算方式。
②全时当量服务（FTE）FTE模式是指公司根据客户的要求分配相关技术人员团队，
并依据合同的约定完成相关研发任务，按照记录的实际参与的技术人员数量和工作
时间确认收入。客户与公司一般在合同谈判和项目方案确定过程中会依据项目难度
、时间要求和工作量来综合确定所需FTE数量。
③其他则主要包括药物结构IP权属转让费（License Fee）、里程碑费（Milestone
Fee）等自公司成立以来，通过DEL的筛选服务，为客户完成针对特定靶点的早期
苗头化合物的发现服务，在成功发现化合物后，可以通过签订转让合同将化合物知
识产权转让给客户进行后续开发，收取一定IP权属转让费，以及根据客户后续的开
发进度，还可能收到部分里程碑费。
截至报告期末，公司已累积完成了118个项目（＞1,100个活性化合物实体分子）的
化合物知识产权转让。根据合同约定，当转让的小分子化合物未来在药物研发达到
某个关键性节点阶段（包括但不限于GLP毒理实验、临床I期、临床II期、临床III
期及药物上市等），后续公司可依据合同约定获得里程碑费，金额依据各个里程碑
节点的不同从几百万元到几千万元不等。2025年上半年，公司达成了8个项目的化
合物知识产权（IP）转让。
（2）新药在研项目权益转让
公司依靠国际领先的药物发现平台以及规模庞大的具有自主知识产权的小分子化合
物库，在与客户筛选项目不存在利益冲突的情况下，可以选择高潜力、高价值的靶
点进行自主新药发现，利用自身核心技术优势将筛选出的化合物分子优化并向后推
进至确定性更高的阶段后进行转让，客户受让后可直接申报临床或进入临床试验阶
段。通过转让新药项目的全部或部分权益，公司可获得新药项目转让收入，包括首
付、里程碑收入和收益分成等。
（3）业务模式中的知识产权保护机制——靶点排他与分子结构排他原则
药物结构相关的知识产权系创新药的核心IP，为确保公司新药研发项目与客户筛选
项目之间不存在利益冲突，成都先导在业务模式中严格遵守靶点排他和分子结构排
他原则。公司药物发现平台中的化合物结构原始权属归公司所有，在筛选服务的模
式中发现了有效的苗头化合物或自主研发的新药推进到一定程度后，公司通过与客
户签署授权及转让协议，将化合物结构相关的知识产权或开发及商业化权益转让给
客户。
第一、靶点排他原则。公司接受客户的筛选项目委托以靶点为基础，客户一旦确定
某筛选靶点，会拥有一定的排他期（具体以合同约定为准），在排他期内公司不会
再接受其他客户对于相同靶点的筛选服务委托，也不会针对该靶点进行自主新药项
目筛眩
第二、分子结构排他原则。公司通过与客户签署转让与授权协议，将分子结构的知
识产权永久排他性地转让给客户。该分子即使在后续的研发过程中表现出对其他靶
点的良好成药性，也因为排他机制而不可转让和开发。
两项排他原则的执行确保了公司新药研发项目与客户筛选项目之间、不同客户的项
目互相之间不存在利益冲突，并因此获得国内外客户的极大信赖和认可，使公司独
特的“新药研发服务+新药在研项目权益转让”的模式能够顺利开展，在国际医药
工业保有良好的声誉。
3.所处行业情况
成都先导一方面在为全球医药企业提供不同技术环节研发服务的同时，还能提供针
对各类靶点处于不同阶段的新分子实体。另一方面，在不与客户产生利益冲突的情
况下，成都先导可通过药物发现平台自主选择高潜力、高价值的靶点进行药物发现
，并利用自身的高效新药优化平台将发现的苗头化合物推进到临床试验阶段。因此
，公司与全球制药行业发展以及新药研发投入等有着密切相关，随着全球制药行业
的蓬勃发展，公司的主营业务有着巨大的发展机会。
（1）全球药物市场规模及成长性
世界人口总量的增长、社会老龄化程度的提高、人们保健意识的增强以及疾病谱的
改变，使得人类对生命健康事业愈发重视。同时，全球城市化进程的加快、各国医
疗保障体制的不断完善等因素推动了全球医药行业的发展，进而带动了全球药品市
场的发展。根据Frost&Sullivan报告统计，2022年全球药品市场规模约为1.48万亿
美元，预计至2025年，医药市场规模将达1.8万亿美元。
根据Frost&Sullivan报告，全球医药行业研发投入将由2021年的2,241亿美元增长
至2026年的3,129亿美元，复合年增长率约6.9%，而中国医药行业研发投入将由202
2年的327亿美元增长至2026年的529亿美元，复合年增长率约12.8%。
（2）全球药物新分子实体的现状与趋势
①小分子化药依然占据市场主导地位
小分子化学药由于其服用便利、合成工艺稳定、价格和生物药相比有明显优势，加
之，一些重要的影响疾病的生物机制存在于细胞内部或需要跨越血脑屏障，小分子
化学药几乎是唯一的治疗手段。在全球各国加大医疗改革、控制医疗支出的背景下
，小分子化学药在较长时间内仍然会占据市场主导地位。近年由于生物技术药物的
发展速度较快，小分子化学药在整体药品市场中的相对市场份额有所缩小，但从长
期趋势看，小分子药物仍然会长期占据药品市场的主要份额。
②新化学分子实体获批数量呈上升趋势
随着药物研究的深入开展，新化学分子实体的发现难度越来越大，导致新化学分子
实体上市的步伐在一段时间内放缓，但随着高通量筛选技术的进步以及新一代的药
物发现技术（如FBDD/SBDD、DEL等技术）的应用，促进了新化学分子实体研发效率
的提高，新化学分子实体获批的数量又开始回升。根据FDA《New Drug Therapy Ap
provals2024》公布的数据，2024年FDA共获批50款新药，其中新化学分子实体共32
个，占比约64%，生物制品18个，占比约36%，预计未来5年，每年仍将有30到40个
新化学分子实体推出市常
③专利创新药物的比重将持续增加
相对于非专利药物，专利药赋予药品更大的溢价能力，成熟的非专利仿制药物由于
专利过期后的市场竞争激烈使得利润率逐渐下降；同时医保体系的不断完善、经济
水平的提高，使得患者对药品的支付意愿以及支付能力均大幅提高。近年来不断有
新的专利药物上市，并不断刷新销售记录。例如吉列德公司的用于治疗丙型肝炎病
毒的小分子化学药索非布韦和夏帆宁，两个品种在上市次年的销售额均突破了100
亿美元，成为当年全球小分子药物中销售额最高的药品。
据预测，2030年中国创新药市场份额将提升至70%，仿制药将下降至25%，国内创新
药市场的发展潜力巨大。
二、经营情况的讨论与分析
2025年上半年，全球市场态势活跃，客户需求呈现多元化趋势。公司积极推进与全
球合作伙伴建立长期、稳定的深度协作关系，依托境内外资源共享与优势互补，持
续优化国际市场策略，实现更精准的市场定位与更高效的业务运营。与此同时，公
司聚焦研发成果的实际应用价值，积极探索各核心技术平台研发项目的商业化落地
。报告期内，公司实现营业收入22,701.21万元，同比增长16.58%；实现利润总额5
,676.77万元，同比增长644.15%；实现归属于母公司所有者的净利润5,004.20万元
，同比增长390.72%；实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润5,391
.19万元，同比增长2,517.66%；经营活动产生的现金流量净额11,060.68万元，同
比增长51.48%。
报告期内，公司各技术平台商业项目与研究项目均按计划有序推进；得益于主营业
务收入稳健增长及毛利率同步提升，本期利润实现显著增厚。首先，DEL板块作为
公司的基石业务，实现收入10,219.01万元，同比增长40.45%，增速明显，主要系
今年以来，面对不同客户的市场需求，公司的DEL相关的定制库和筛选业务更加灵
活和多元化，尤其是DEL库定制在2025年上半年多样性导向定制库进展强势，收入
明显增加。其次，来自FBDD/SBDD板块的收入6,523.89万元，同比增长4.15%，主要
系公司英国子公司Vernalis在本期确认里程碑收入，进一步巩固了FBDD/SBDD平台
的稳步发展。同时，OBT板块在持续拓展传统核苷单体合成业务的同时，借助递送
分子相关服务，实现了小核酸一站式项目的商业转化。TPD板块在2025年积极探索
新业务模式，与合作伙伴共同启动基于PROTAC技术的新项目合作。2025年上半年，
公司自主设计并搭建的自动化高通量化学合成平台高效运转，由此带来ChemSer板
块收入同比增长94.17%。
报告期内，公司研发投入2,880.85万元，占营业收入的12.69%，同比减少3.09个百
分点。报告期内，母公司持续稳步推进技术平台升级和自研管线研发进度，研发投
入同比有所增长；与此同时，英国子公司Vernalis基于商业化战略考量，主动调整
研发资源配置，重点支持商业项目，研发投入同比下降。通过上述结构性调整，集
团在保持技术创新能力的同时，实现整体研发费用同比小幅下降，资源配置效率显
著提升。2025年，成都先导的DEL库在继续丰富经典杂环小分子化合物库的同时，
将库类型扩展到共价化合物库、蛋白降解化合物库、分子片段化合物库、线性多肽
库和环状多肽库等，为追踪创新药前沿研究的制药企业和生物技术公司提供独特的
新分子实体。成都先导已建成完成超过500亿的具有多样性的环肽DEL库的设计，以
及超过1,500亿线性肽类分子库，为快速发现大环化合物和肽类化合物提供了有效
的工具。成都先导在环肽DEL库的筛选方面有着丰富的经验，筛选出与目标靶点匹
配的环肽苗头化合物配体外，还完成了多个针对递送系统的环肽分子筛眩报告期内
，公司完成了针对分子胶（Molecular Glue）这类特定分子形态的关键DEL库的设
计和合成，拓展成都先导自有特殊E3配体DEL库，并新增基于分子胶（Molecular G
lue）技术的筛选项目，进一步拓宽了药物筛选技术的应用场景。同时，报告期内
成都先导联合普渡大学在英国皇家化学会出版《DNA编码化合物库技术用于药物发
现》著作。报告期内，公司持续与结构基因组学联盟（Structural Genomics Cons
ortium，以下简称“SGC”）合作，积极参与“Target2035”计划。并且在2025年7
月，SGC宣布，成都先导作为核心合作方，参与制定的“Target2035Phase2Roadmap
”登上《Nature Reviews Chemistry》，这些均是对成都先导DEL技术领导地位的
认可。此外，报告期内，公司持续深耕递送系统研发，系统梳理核酸及核素递送关
键靶点，同步推进靶向递送的DEL库构建及多个靶点的筛眩在TPD等新型机制研究上
，报告期内公司独有的TRIM21配体完成分子胶机制验证，以独特的降解机制展示了
特异性肿瘤细胞杀伤作用，两篇相关的学术文章的发表引起业界关注。报告期内，
自研管线HG146实体瘤（ACC）入组顺利，按计划推进Ⅱ期临床中，HG146其他适应
症的开发正在推进中。同时，公司其他自研管线亦稳步推进。
2025年上半年，公司持续推进DEL+AI/ML在新药发现与优化方面的项目研发及能力
建设(“HAILO”平台)，报告期内在平台建设、模型迭代和管线推进几个方面取得
阶段性成果：
1、模型与数据：依托DEL海量筛选及自动化实验平台产生的多维度数据，迭代升级
靶点-小分子活性预测模型，并同步构建适配高通量化学平台的分子生成模型；
2、高通量化学平台：基于上述模型，快速完成以TRIM21、CRBN为E3配体的多靶点
分子胶库设计与合成；
3、高通量生物平台：高通量生物自动化系统完成平台整合与自动化试行；
4、项目管线：新增两个自研项目已经依托HAILO平台启动首轮DMTA循环并找到先导
化合物进入评价环节和下一轮优化。
报告期内，公司募投项目已基本完成地下室结构，工程整体稳步推进。
报告期内，公司初步建立以国际国内规则为参照的ESG工作体系，完成公司首份ESG
中英文报告编制及发布。
三、报告期内核心竞争力分析
(一)核心竞争力分析
（1）核心技术优势
①DEL技术的开发与工业应用
公司自创立始终致力于核心技术——DNA编码化合物库（DEL）技术的开发、应用和
升级。DEL技术是早期药物发现领域的创新性热点方向之一。经过十余年的发展，
公司极大地推动了DEL技术的发展与工业化应用，目前已成为DEL技术领域的领先者
之一。
目前，公司DNA编码化合物库（以下简称“先导库”）小分子数量突破12,000亿，
是全球目前已知的最大的实体小分子化合物库。
先导库具有较好的设计质量和合成质量，在设计上采用数千个不同类型的分子骨架
结构作为母核，与数万种试剂相组合，采用特殊的合成反应在DEL合成过程构建母
核结构，能够覆盖已经成药的小分子和已知生物活性分子所含有的大部分结构，并
进行了深度扩展，使得小分子结构数量规模巨大。先导库的分子在兼顾分子多样性
的同时，在设计上对分子属性也进行了优化，从而使“先导库”分子具有较好的成
药性。
公司经过多年的摸索，建立了核酸合成、DEL合成、分析和分离的全流程控制，在
不断优化合成技术的同时，建立了一套完整的质量控制的流程和方法，确保DEL的
合成质量。公司使用“先导库”累积筛选上百个生物靶点，筛选结果又反过来可以
对库的设计和合成形成有力的支持和反馈，促使整个DEL设计和合成技术的提升。
并且，成都先导在过去几年中发表了近40篇DEL领域的原创科学论文，推动DEL技术
创新与发展。截至报告期末，成都先导2次荣获美国化学会（American Chemical S
ociety）下设的化学文摘社（Chemical Abstract Service，CAS）颁发的“CAS RE
GISTRYINNOVATOR”证书，共计91个新颖化合物被赋予独有的“CAS Registry Numb
er”。这是对成都先导所发表的学术文献中的分子结构的新颖性以及合成方法的创
造性的认可。成都先导联合普渡大学在英国皇家化学会出版《DNA编码化合物库技
术用于药物发现》著作，是对成都先导DEL技术领导地位的认可。
成都先导的DEL库已经不局限于传统的小分子化合物库，公司已经将库扩展到共价
化合物库、蛋白降解化合物库、分子片段化合物库、线性多肽库和环状多肽库，为
追踪创新药前沿研究的制药企业和生物技术公司提供独特的新分子实体。报告期内
，成都先导已建成完成超过500亿的具有多样性的环肽DEL库的设计，以及超过1,50
0亿线性肽类分子库，为快速发现大环化合物和肽类化合物提供了有效的工具。成
都先导在环肽DEL库的筛选方面有着丰富的经验，环肽DEL库与目标靶点筛选得到的
环肽苗头化合物除了直接作为配体外，已经实现了用于递送系统开发的筛选案例当
中。此外，公司完成了针对分子胶（Molecular Glue）这类新型分子形态的关键DE
L库的设计和合成，拓展成都先导自有特殊E3配体DEL库。
截至报告期末，公司已经筛选超过53类靶点类型、数百个靶点，其中包含蛋白-蛋
白相互作用、转录因子、磷酸酶、蛋白复合体、脂肪酶、核酸酶等各种新颖靶点或
挑战性的靶点类型。报告期内筛选达到75%的筛选成功率（重合成后获得功能性的
分子的靶点占当期总筛选靶点的比例），筛选项目的平均时间周期缩短至3个月以
内，达成了8个项目的化合物知识产权（IP）转让。截至报告期末，公司已累计完
成了118个项目（＞1,100个活性化合物实体分子）的化合物知识产权转让。根据学
术期刊《ACS Medicinal Chemistry Letters》（Todd J.Wills and AlanH.Lipkus
,ACSMed.Chem.Lett.2020,11,11,2114–2119）杂志对分子结构新颖度评估矩阵的
定义标准，成都先导已经转让的化合物与FDA自1940年到2025上半年间批准的1,259
个药物分子进行比较，90%的分子属于分子先锋，即为新颖的化合物拓扑结构，同
时也拥有新颖的化合物母核，成都先导的DNA编码化合物库含有超过1.2万亿种化合
物实体，巨大的化合物空间和有效的筛选保证了化合物新颖性，为创新小分子药物
研发提供了具有高价值可申请专利的化合物系列。公司持续加强研发，开展DNA编
码的大环化合物及肽类化合物的设计、合成与应用，旨在发现新的分子实体进行药
物发现或递送实体的发现。
针对药物研发领域的关键和挑战靶点类型、新出现的作用机制，公司在报告期内持
续通过“DEL For”系列对GPCR靶点、E3泛素连接酶、蛋白复合体、共价靶点持续
深挖，聚焦客户需求的高质量化合物的发现、化合物功能和机制验证，成药性以及
体外体内生物学评价等多维度综合研发服务，比如在某些高难度或新颖靶点的DEL
筛选上取得了进展并成功实现IP转让，公司还利用“DEL For”系列的信息挖掘，
形成了有效的化合物优化方案，用于聚焦补充基于蛋白结构的DEL库的设计和迭代
。
同时，成都先导的“DEL Plus”（包含DEL+Protein，DEL+Assay，DEL+AI/ML等）
为合作伙伴在蛋白获娶化合物评价、筛选分子扩展等领域提供了无缝连接。DEL筛
选的高质量、多靶点、不依赖于蛋白质结构的海量数据用于机器学习（ML）、AI大
模型训练和迭代，有效预测商业可得化合物的活性、成药性，增加苗头化合物的系
列、提高化合物质量和优化速度。
②FBDD/SBDD技术以及与DEL技术整合的优势
FBDD/SBDD通常是对几千种结构多样的、分子尺寸较小的分子片段库进行亲和力筛
选，找到能够与靶点蛋白活性位点相结合的分子片段，然后借助于结构生物学和药
物化学，通过片段连接、片段合并或片段生长等技术手段，得到活性较高的先导化
合物。由于分子片段尺寸较小，分子片段个数有限，对于大部分蛋白靶点，FBDD都
能较为快速的找到亲和力较弱的分子片段或片段组合，SBDD则利用小分子片段与治
疗靶点形成的复合物的三维结构信息，对分子片段进行传统药物化学优化，提升分
子活性。
FBDD/SBDD技术与DNA编码化合物库（DEL）技术存在很强的技术互补性，尤其在分
子片段活性提升和先导化合物优化方面。FBDD技术可以快速对靶点进行成药性评价
，并且有可能快速得到具有亲和力的分子片段。DEL技术也可以用于扩展FBDD所需
要用到的分子片段库，大幅度提升其数量和多样性。SBDD技术有利于DEL筛选产生
的苗头或先导化合物向临床前候选物的快速转化。通过结构生物学的方法，可以获
得DEL苗头或先导化合物与其靶点怎样结合的信息。该信息的有效使用有利于对苗
头或先导化合物活性及其它成药性的优化。利用多样性的DEL中间体进行分子片段
的优化，一个月之内将毫摩尔（mM）级别的分子片段优化为纳摩尔（nM）级别的苗
头化合物，大大缩短了传统的分子片段的优化过程。
报告期内，Vernalis持续兑现前期研究合同的里程碑收入，证明其技术及专业经验
的有效性及商业价值；与此同时，Vernalis在报告期内亦新签订了多项新的研究合
作协议，所有新旧合作下的项目均按既定里程碑顺利推进。
③基于寡核苷酸的药物研发平台（OBT）领域的优势
公司在DNA编码化合物（DEL）应用过程中，积累了在序列设计，核酸合成和修饰领
域大量的经验，能够设计、合成和优化针对特定基因的干扰核酸序列和反义核酸序
列，满足高活性和高选择性的要求。在肿瘤和肿瘤免疫药物开发领域，公司同样积
累了在分子水平，细胞水平和体内评价系统方面的经验。通过拓展，公司现已经具
备了开发核酸药物临床候选化合物的能力。
截至报告期末，公司已拥有一支由核酸药物研发专家组建的核酸药物研发平台，并
涵盖若干关键领域，包括生物信息学，核酸药物化学，RNA生物学，分子与细胞生
物学，转化研究等。该核酸药物研发平台不仅能提供高质量的定制化的RNAi（RNA
干扰）技术服务，还能提供高质量的siRNA/saRNA/ASO设计、快速平行合成与化学
修饰，并进行基因敲低活性测试、稳定性测试、脱靶风险评估及核酸药物体内分布
、代谢及其他体内外药理药效评价等。成都先导持续推进客户的一站式小核酸定制
项目。
另外，公司已经建立的成熟可靠的编码/解码系统和多样性巨大的分子库，为筛选
和开发核酸药物递送系统配方和组织、细胞特异性配体提供了可能。公司正在基于
已有基础，开发了多种核酸递送系统，如GalNAc，C16等，具有自主知识产权，用
于潜在的肝靶向及肝外系统靶向等。报告期内，公司持续深耕递送系统研发，系统
梳理核酸及核素递送关键靶点，同步推进靶向递送的DEL库构建及多个靶点的筛眩
公司控股子公司先东制药可提供商业化符合GMP条件的小核酸原料药CDMO服务，主
要满足临床Ⅰ期至Ⅲ期的百克级需求以及商业早期的百克至公斤级需求，并可根据
产品研发进度适时建立几十公斤级规模的生产线。
公司联合数十家国内企业和高校，积极参与并作为主要起草单位进行《小核酸药物
递送系统技术要求》的团体标准制定，规定了小核酸药物递送系统的系统要求、寡
核苷酸的之类控制、连接小分子配体的递送系统、连接多肽配体的递送系统、连接
抗体配体的递送系统、纳米递送系统、口服制剂递送系统、寡核苷酸药物递送系统
效力评价。
④靶向蛋白降解平台相关技术（TPD）及与DEL技术整合的优势
蛋白降解剂需要特异性地结合靶点蛋白，与DEL筛选的技术原理完美结合，并且DEL
分子的延伸连接位点已知，因此在蛋白降解领域的应用方面有特殊优势。DEL技术
也是一种高效、性价比高的方法发现开发新的E3泛素连接酶配体，以提高降解活性
和降低毒副作用。
目前，嵌合体蛋白降解分子（PROTAC）开发的难点之一，在于找到能够同时结合目
标蛋白以及E3连接酶的小分子，而成都先导的DEL技术加之多年的蛋白筛选经验，
为合适的配体分子提供可优化的起点。
除此之外，DEL分子中DNA标签的连接，已经为下一步linker的连接探明位点。
截至报告期末，成都先导已经累计完成了超过50种新颖E3泛素连接酶，构建了超过
100个蛋白质构建体，用于基于体外方法进行蛋白降解剂的发现和验证。通过DEL技
术，成都先导为多家客户提供了可以被验证的E3泛素连接酶配体，客户进行自行或
者与成都先导合作进行E3泛素连接酶配体的降解剂开发。这些新颖的配体在开发过
程中，被发现其既可以作为E3配体通过PROTAC形式进行POI的降解，也可以单分子
实现蛋白的降解，开辟与已知CRBN、VHL泛素连接酶和配体完全不同的生物效应和
应用。公司自主开发基于这些新颖E3连接酶的配体，以工具化合物的形式，与合作
伙伴展开了合作，不揭露化合物结构，尤其是一些没有报道过任何结合分子的E3，
比如基于DEL筛选的TRIM21配体、BIRC7配体的PROTAC开发上，产生已知E3配体无法
实现的蛋白降解。
公司基于DEL平台技术开发的具有自主知识产权的CRBN配体成功应用于多个项目的
合作研发，并产生积极的体外和体内结果。
报告期内，TPD板块不仅与合作伙伴共同启动了全新的基于PROTAC的项目合作和研
发，并且成功新增了基于分子胶（Molecular Glue）技术的筛选项目，进一步扩展
了其药物筛选技术的应用范围。TRIM21完成分子胶机制验证，以独特的降解机制展
示了特异性肿瘤细胞杀伤作用，两篇相关的学术文章的发表引起业界关注。
⑤AI与DEL技术整合的优势
公司同时致力于研究人工智能（AI）大模型在创新药物发现和优化上的应用，利用
成都先导多年积累数百个靶点DEL筛选的海量数据进行训练和迭代，能够有效地在
非DEL空间预测化合物活性、成药性等，加快化合物的优化过程。成都先导在人工
智能AI加速药物研发方面的特点在于：1）成都先导的AI模型具有更为海量的真实
实验数据（这些数据在公域无法获得）；2）均为在标准流程下产生的高质量实验
数据；3）实验数据不依赖于蛋白质的三维结构；4）成都先导能更好地理解药物研
发场景与需求，提供高效和实用的药物研发工具。
（2）公司人才优势
药物发现研发服务由于专业门槛高，相关专业领域人才是公司提供研发服务水平的
关键。公司聚焦早期小分子新药研发，拥有实力雄厚的研发团队，是DEL细分领域
团队规模最大的研发服务公司之一。截至报告期末，公司拥有研发人员413人，其
中本科及以上学历占比97.58%，包括74名博士、137名硕士，公司核心技术人员和
骨干成员均来自知名制药公司研发团队，拥有数十年创新药物研发及合作服务经验
。
此外，公司创始人JIN LI（李进）博士具有二十多年从事创新药物开发及团队管理
的经验，通过文献研究及对制药企业需求的深度理解掌握了DNA编码化合物合成及
筛选全过程技术，可高效解决药物发现阶段的关键性问题；首席科学官BarryA.Mor
gan教授拥有超过40年的药物研发经验，也是将DNA编码化合物库技术工业化的主要
发明人之一，此外，公司的其它核心技术平台及全资子公司Vernalis聚集有多位专
业能力强和经验丰富的专业团队。雄厚的人才实力保证了公司在面对大型研发服务
公司时也能保持较强的竞争力。
（3）药物发现领域内先发性优势
公司是国内乃至全亚洲最早规模化从事DEL技术研发及应用的公司。药物筛选是药
物研发过程中最早期的阶段，近年来逐渐成为药物发现的瓶颈，具有高技术壁垒和
高附加值的特点，而DEL技术作为药物筛选领域内最前沿的技术手段之一，探索和
一定程度上解决了药物中非常重要的问题——苗头/先导化合物的发现，公司在DEL
技术上的先发性优势也是得以切入药物筛选这一领域至关重要的竞争手段。
经过近十年的潜心研发与创新，公司在DEL技术领域内具有深厚的技术积淀和经验
积累，围绕DNA编码化合物的设计、合成和筛选技术已形成多项专利和软件著作权
。
Vernalis团队在FBDD/SBDD领域深耕超20年，积累了诸多的技术、数据、知识和信
息。这些与成都先导高效的DEL筛选平台结合，建立了一个非常高效的新药发现与
优化的新型平台。截至报告期末，公司累计已取得143项发明专利及14项软件著作
授权，并有300余项境内外发明专利正在申请中。同时，公司在过去十余年的工作
中围绕DEL技术领域进行了大量的研究和探索性工作，从而积累了大量的技术诀窍
，是其它公司和科研单位难以在短期内通过阅读文献和自身研发而实现的。
（4）灵活、透明的客户合作模式
相对于DEL技术领域内其他公司相对固定的业务合作模式，公司聚焦客户的实际需
求，对外提供多种形式的合作，包括各类新药研发服务和各个阶段的新药在研项目
权益转让，合作模式灵活；因此，公司与客户通常合作周期长，合作形式也更加深
入。
此外，由于DEL技术本身属于药物筛选领域非常前沿和创新性的技术方法，相对于
传统的高通量筛选，商业化时间较短，尚未形成成熟的标准化体系。而公司面对的
客户多为全球领先的大型跨国药企，在医药研发领域拥有多年技术积淀，研发实力
雄厚，因此公司秉承公开透明、合作共享的态度，在与客户建立合作关系后，对于
实验方案设计、实验过程进展等在不涉及核心技术机密和客户信息隔离的前提下均
乐于与合作伙伴分享，不断交流研发过程，使得客户有更多的参与感和更好的服务
体验。
（5）提供服务与自主创新相结合的商业模式
不同于常规CRO类企业，由于公司拥有自主知识产权的DNA编码化合物库，具备药物
核心知识产权——药物结构知识产权，公司针对高潜力、高价值的靶点，可选择性
的进行自主药物筛选，并通过灵活的合作模式展开后续开发和共享药物开发成果带
来的收益。
相比传统的新药研发企业项目数量少、投资回报周期长、研发投入风险大等特点，
公司可对外提供研发服务以及在不同阶段转让药物项目从而获得相对持续和稳定的
经济收入，近三年公司早期筛选项目转让已陆续兑现里程碑收益，验证该模式的商
业闭环与盈利能力；另外，相对于技术服务型企业劳动密集程度高、服务附加值低
、缺乏长期增值空间等特点，公司拥有的DEL库内含海量具有潜在成药可能性的药
物结构知识产权，在DEL及新药相关技术、研发资金市场环境及监管法规等条件满
足的情况下，可以自主进行多个创新药物项目的研发，从而可能为公司持续输出颇
具潜力的创新药项目，同时创造高收益的长期价值。截至报告期末，公司约有十余
个自研小分子管线项目，4个项目处于临床阶段，2个项目已完成临床前候选化合物
（PCC）提名，其余多个早期项目分别处于靶点验证、苗头化合物的筛选以及先导
化合物结构优化阶段。
(二)报告期内发生的导致公司核心竞争力受到严重影响的事件、影响分析及应对措
施
(三)核心技术与研发进展
1、核心技术及其先进性以及报告期内的变化情况
截至报告期末，公司拥有的核心技术主要包括：DEL技术（包括DEL库的设计、合成
和筛选及拓展应用）、基于分子片段和三维结构信息的药物设计（FBDD/SBDD）技
术、基于寡核苷酸的药物研发平台（OBT）、靶向蛋白降解平台相关技术（TPD），
以及药物优化平台关键技术及研发能力等。其具体情况及先进性说明如下：
（1）DEL技术（包括DEL库的设计，合成和筛选及拓展应用）
公司的DEL库的设计、合成与筛选技术是一项具有颠覆性的原创小分子新药发现技
术。其核心能力由两部分构成：通过库的设计、合成与表征纯化技术建成分子数量
巨大、分子结构多样、分子属性优良的化合物库，通过筛选技术实现对多种类型靶
点的评价、筛选和验证，快速、高效获得结构新颖的苗头化合物，进行原创小分子
新药的研发。与传统分子库的设计、合成与筛选技术相比，成都先导DEL技术具有
以下几方面先进性和优势：
首先，DEL库在设计和合成上能够实现的分子库规模较传统相比有了飞跃式发展，
可以高达万亿级的实体分子库（传统实体分子库数量一般在百万级别）；
第二，在合成时间和成本上，采用DEL库技术，可在数年的时间内，用较低的花费
，建立规模巨大、多样性更好的分子库资源，而采用传统的技术需要巨大的投入（
约数亿美元）和数年甚至数十年的时间去积累；
第三，由于化合物均带有DNA编码，使得从巨大的混合物信号中通过DNA测序确认化
学结构成为可能，千亿乃至万亿级的化合物能够进行混合物筛选，在效率上超过传
统的先导化合物发现方式（传统的筛选由于成本和技术的限制，仅能实现百万分子
级别的筛选）；
第四，由于DNA标签的引入，数千亿化合物可以形成混合物一次性筛选，使得筛选
所需的分子用量极小，所以相对成本极小；
第五，与SBDD、CADD和虚拟筛选等技术相比，DEL技术即使面对缺乏靶点结构信息
和/或无配体参考信息的新靶点和难成药靶点，也能快速实现苗头化合物的筛选，
找到可能成药的新分子，适用性广泛；且由于每次可筛选海量化合物，筛选结果反
而能够为这些技术提供大量的实验结果数据，加速此类技术发展；
第六，成都先导公开发表的与DEL相关学术论文33篇，体现了公司在提高库化学和
筛选应用方面的先进性和高质量；
第七，成都先导曾2次荣获美国化学会（American Chemical Society）下设的化学
文摘社（Chemical Abstract Service，CAS）颁发的“CAS REGISTRYINNOVATOR”
证书，共计91个新颖化合物被赋予独有的“CAS Registry Number”。这是对成都
先导所发表的学术文献中的分子结构的新颖性以及合成方法的创造性的认可；
第八，成都先导联合普渡大学在英国皇家化学会出版《DNA编码化合物库技术用于
药物发现》著作，是对成都先导DEL技术领导地位的认可。
第九，截至报告期末，公司在超过53类靶点类型、几百个靶点筛选上积累了丰富的
经验，近三年项目平均成功率（重合成后获得功能性的分子的靶点占当期总筛选靶
点的比例）保持在70%~80%；
第十，不同的分子类型，如小分子化合物库、大环化合物库、多肽化合物库、共价
化合物库、蛋白降解化合物库、分子片段化合物库等在靶点筛选上的成功应用，拓
展了分子类型和可成药靶点的范围；
第十一，DEL筛选已被诸多科研机构用来针对特定靶点，产生大量的实验数据，进
行人工智能学习，用于化合物的活性预测和发现，其他的筛选技术难以在这一方面
提供类似的效率和成本优势。
①DEL库的建设——万亿级新分子实体库
DEL库的具体合成过程主要通过极为高效的组合化学合成方法进行化学合成。在每
一个化学反应之后，都会在分子上连接一段特定序列的DNA，用于记录化学反应过
程相关信息，在后期的筛选应用中，DNA可以被PCR扩增，高通量测序可以对信号进
行快速准确的读龋
公司DEL库小分子数量已突破1.2万亿，是全球目前已知的化合物最多、规模最大的
实体小分子化合物库。公司通过系统化的库分子设计，增加合成分子骨架的种类超
过6,000种，基本涵盖了所有当前已获批上市的小分子药物的核心骨架，以及临床
在研小分子项目的大多数优势骨架，合成砌块接近40,000种；以及公司不断开发新
的适用于DEL库的化学合成反应和途径，截至报告期末，已经升级到近170余种化学
反应类型，覆盖了绝大部分药物化学合成的常见化学反应。除自身建库应用以外，
成都先导在过去几年中发表了近20篇关于适用于DEL合成化学反应的原创科学论文
，推动DEL技术创新与发展。其中和辉瑞、默克、强生等合作伙伴共同发表DEL合成
化学反应的原创科学论文，加强了和合作伙伴的合作关系。
DNA编码化合物库的设计与合成的先进性还在于DEL库的整体质量，即一方面注重分
子多样性、新颖性和成药性，另一方面注重化学和分子生物学的合成质量。化学与
分子生物学的合成质量主要体现在化学反应的设计与控制、生物连接反应的效率以
及严格的过程控制以保证DNA序列与化学结构的对应关系等，公司建立了标准化、
规模化的DNA编码化合物库设计、合成与表征纯化技术，使成都先导DNA编码化合物
库分子的多样性、类药性和合成质量得到了保证并不断提升。在此之外，成都先导
对DNA编码化合物库技术在基于结构片段的药物发现和基于已知活性化合物结构的
修饰的应用进行了尝试，旨在利用DNA编码在规模、通量上的优势，提升这两种传
统最常用的药物发现方式的效率。
除多样性的化合物库的构建外，公司积极开发聚焦化合物库，以高效、快速地根据
合作伙伴的具体领域或项目要求进行化合物分子在活性、选择性、成药性等方面的
优化。针对特定靶点，化合物的起点可以来自DNA编码化合物库的筛选，可以来自
合作伙伴提供的具体化合物信息、公开报道的文献化合物、临床化合物或上市化合
物，也可以来自于分子片段。公司从已知化合物出发，进行聚焦化合物库的设计与
合成。从而将聚焦化合物库再次与靶点进行筛选，最终发现符合项目需求的、结构
新颖的、活性（或选择性、成药性）更好的化合物。相较于传统的药物化学优化而
言，筛选速度更快、化合物多样性更高、成本更低。
②新型分子类型的DEL库的建设
截至报告期末，成都先导的DEL库已经不局限于传统的小分子化合物库，公司已经
将库扩展到共价化合物库、蛋白降解化合物库、分子片段化合物库、线性多肽库和
环状多肽库等，为追踪创新药前沿研究的制药企业和生物技术公司提供独特的新分
子实体。
成都先导已建成完成超过500亿的具有多样性的环肽DEL库的设计，以及超过1,500
亿线性肽类分子库，为快速发现大环化合物和肽类化合物提供了有效的工具。成都
先导在环肽DEL库的筛选方面有着丰富的经验，环肽DEL库与目标靶点筛选得到的环
肽苗头化合物除了直接作为配体外，已经实现了在用于递送系统开发的筛选案例里
。
利用共价配体直接抑制挑战性靶点已成为现代药物发现领域极具吸引力的方法。共
价DEL库筛选具有化学空间大、材料消耗少、筛选效率高的特点，将成为推动这一
领域发展的有力方法。公司建立了数百亿的共价化合物分子库，为难成药靶点的分
子发现提供了新的手段和方法。
随着蛋白降解领域的发展，PROTAC分子的设计和发现成为了目前该领域的研究热点
。如何更快地发现PROTAC分子、找到新颖的分子结构以及对PROTAC分子进行高效，
可靠的活性验证，是目前引导PROTAC技术发展的关键因素。利用DEL技术设计并合
成了具有一系列含有
PROTAC分子的DEL库，并使用该PROTAC类DEL库对E3泛素连接酶CRBN及目标蛋白BRD4
进行了双蛋白亲和筛选，以形成三元复合物为基础，找到了一系列具有活性的PROT
AC。文章发表于《ACS Chemical Biology》杂志。
报告期内，公司完成了针对分子胶（Molecular Glue）这类新型分子形态的关键DE
L库的设计和合成，拓展成都先导自有特殊E3配体DEL库。
③DEL筛血—多种难成药靶点成功筛选出新颖结构的苗头化合物
DEL筛选技术是将数千亿甚至上万亿的化合物和经验证的生物靶点同时进行亲和相
互作用，对通过亲和力结合在生物靶点的化合物的DNA标签高通量测序与分析，从
而识别亲和化合物，再将相应的化合物进行不带DNA标签的合成，然后验证和确认
成为苗头化合物的一个过程。DEL筛选技术能够以高效、价格低廉的方式，筛选巨
大的化合物库，产生苗头化合物，以提供创新药物的源头。截至报告期末，公司已
经筛选超过53类靶点类型、数百个靶点，其中包含蛋白-蛋白相互作用、G蛋白偶联
受体、E3泛素连接酶、转录因子、磷酸酶、蛋白复合体、脂肪酶、核酸酶等各种新
颖靶点或挑战性的靶点类型。报告期内筛选达到75%的筛选成功率（重合成后获得
功能性的分子的靶点占当期总筛选靶点的比例），筛选项目的平均时间周期缩短至
3个月以内，达成了8个项目的化合物知识产权（IP）转让。截至报告期末，公司已
累计完成了118个项目（＞1,100
个活性化合物实体分子）的化合物知识产权转让。根据学术期刊《ACS Medicinal
Chemistry Letters》（Todd J.Wills and AlanH.Lipkus,ACSMed.Chem.Lett.2020
,11,11,2114–2119）杂志对分子结构新颖度评估矩阵的定义标准，成都先导已经
转让的化合物与FDA自1940年到2025上半年批准的1,259个药物分子进行比较，90%
的分子属于分子先锋，即为新颖的化合物拓扑结构，同时也拥有新颖的化合物母核
，成都先导的DNA编码化合物库含有超过1.2万亿种化合物实体，巨大的化合物空间
和有效的筛选保证了化合物新颖性，为创新小分子药物研发提供了具有高价值可申
请专利的化合物系列。
此外，针对药物研发领域的关键和挑战靶点类型、新出现的作用机制，公司在报告
期内持续通过“DEL For”系列对GPCR靶点、E3泛素连接酶、蛋白复合体、共价靶
点持续深挖，聚焦客户需求的高质量化合物的发现、化合物功能和机制验证以及后
续项目延伸应用，比如在某些高难度或新颖靶点的DEL筛选上取得了进展并成功实
现IP转让，公司还利用“DEL For”系列的信息挖掘，形成了有效的化合物优化方
案，用于聚焦补充基于蛋白结构的DEL库的设计和迭代。
同时，成都先导的“DEL Plus”（包含DEL+Protein，DEL+Assay，DEL+AI/ML等）
为合作伙伴在蛋白获娶化合物评价、筛选分子扩展等领域提供了无缝连接。例如成
都先导的超过50种新颖E3连接酶的蛋白表达与制备，可供客户进行直接订购，并进
行DEL筛选和化合物合成与评价；DEL筛选的高质量、多靶点、不依赖于蛋白质结构
的海量数据用于机器学习（ML）、AI大模型训练和迭代，有效预测商业可得化合物
的活性、成药性，增加苗头化合物的系列、提高化合物质量和优化速度。
（2）基于分子片段和三维结构信息的药物设计FBDD/SBDD核心技术
基于分子片段和三维结构信息的药物设计（FBDD/SBDD）技术是当前小分子药物发
现领域的相对成熟及重要技术之一，目前由该技术发现的药物已有多个成功上市及
进入不同临床阶段。成都先导位于英国剑桥的全资子公司Vernalis（R&D）是当前
使用该技术第一梯队的企业，已成功研发出多个药物项目，并已进入临床阶段或对
外实现转让。FBDD/SBDD通常是对几千种结构多样的、分子尺寸较小的分子片段库
进行亲和力筛选，找到能够与靶点蛋白活性位点相结合的分子片段，然后借助于结
构生物学和药物化学，通过片段连接、片段合并或片段生长等技术手段，得到活性
较高的先导化合物。由于分子片段尺寸较小，分子片段个数有限，对于大部分蛋白
靶点，FBDD都能较为快速的找到亲和力较弱的分子片段或片段组合，SBDD则利用小
分子片段与治疗靶点形成的复合物的三维结构信息，对分子片段进行传统药物化学
优化，提升分子活性。FBDD/SBDD技术与DNA编码化合物库（DEL）技术存在很强的
技术互补性，尤其在分子片段活性提升和先导化合物优化方面。FBDD技术可以快速
对靶点进行成药性评价，并且有可能快速得到具有亲和力的分子片段。DEL技术也
可以用于扩展FBDD所需要用到的分子片段库，大幅度提升其数量和多样性，成都先
导DEL技术用于赋能FBDD的成功案例与报告期发表在英国皇家化学会杂志RSC Medic
inal Chemistry。SBDD技术有利于DEL筛选产生的苗头或先导化合物向临床前候选
物的快速转化。通过结构生物学的方法，可以获得DEL苗头或先导化合物与其靶点
怎样结合的信息。该信息的有效使用有利于对苗头或先导化合物活性及其它成药性
的优化。公司利用多样性的DEL中间体进行分子片段的优化，一个月之内将毫摩尔
（mM）级别的分子片段优化为纳摩尔（nM）级别的苗头化合物，大大缩短了传统的
分子片段的优化过程。
Vernalis（R&D）团队在FBDD/SBDD领域深耕近20年，积累了深厚的技术、数据、信
息、经验和知识。这些与成都先导高效的DEL筛选平台结合，有望建立一个更加高
效完善的新药发现与优化的新型技术平台。Vernalis（R&D）在药物研发项目上与
其他生物制药技术公司及学术合作伙伴达成了许多深度合作，包括Servier、Genen
tech、Daiichi Sankyo、Lundbeck和Asahi Kasei Pharma、Pierre Fabre Laborat
ories等。与此同时，Vernalis（R&D）还拥有一支近80人的团队，专业方向覆盖蛋
白质工程、结构生物学、生物药理学、细胞与生化分析与开发、药物合成有机和分
析化学、化学信息学和计算化学、药物代谢和药代动力学等。报告期内，Vernalis
持续兑现前期研究合同的里程碑收入，证明其技术及专业经验的有效性及商业价值
；与此同时，Vernalis在报告期内亦新签订了多项新的研究合作协议。
（3）基于寡核苷酸的药物研发平台（OBT）
基于对DEL技术的不断应用，公司拓展搭建了基于寡核苷酸的药物研发平台（OBT）
。通过公司对DEL技术的不断应用，在序列设计、核酸合成和修饰领域积累了大量
的经验，能够设计、合成和优化针对特定基因的干扰核酸序列和反义核酸序列满足
高活性和高选择性的要求。
公司由核酸药物研发专家组成的核酸药物研发平台，涵盖若干关键领域，包括生物
信息学、核酸药物化学、RNA生物学、分子与细胞生物学、药理毒理等。该平台具
备从寡核苷酸序列设计、特殊单体合成、递送分子合成到寡核苷酸链合成以及寡核
苷酸缀合物合成的一站式服务，能支持、提供多种修饰单体和定制化递送分子/脂
质体合成，如：修饰亚磷酰胺，修饰核苷、核苷酸、GalNAc、脂质体等。除了合成
服务，成都先导还提供寡核苷酸的生物评价服务，包括但不限于针对ASO/siRNA体
外细胞活性筛选实验，稳定性/免疫原性/脱靶预测与验证，体内动物实验的初步药
效药代毒理研究等，报告期内成都先导持续推进客户的一站式小核酸定制项目。
公司积极布局核酸药物递送系统配方和组织、细胞特异性配体提供了可能。公司正
在基于已有基础，开发了多种核酸递送系统，如GalNAc，C16等，具有自主知识产
权，用于潜在的肝靶向及肝外系统靶向等。报告期内，公司持续深耕递送系统研发
，系统梳理核酸及核素递送关键靶点，同步推进靶向递送的DEL库构建及多个靶点
的筛眩
此外，公司控股子公司先东制药可提供商业化符合GMP条件的小核酸原料药CDMO服
务，主要满足临床Ⅰ期至Ⅲ期的百克级需求以及商业早期的百克至公斤级需求，并
可根据产品研发进度适时建立几十公斤级规模的生产线。
公司联合数十家国内企业和高校，积极参与并作为主要起草单位进行《小核酸药物
递送系统技术要求》的团体标准制定，规定了小核酸药物递送系统的系统要求、寡
核苷酸的之类控制、连接小分子配体的递送系统、连接多肽配体的递送系统、连接
抗体配体的递送系统、纳米递送系统、口服制剂递送系统、寡核苷酸药物递送系统
效力评价。
（4）靶向蛋白降解平台相关技术（TPD）
成都先导的蛋白降解平台聚焦E3泛素连接酶和目标降解蛋白（POI）的表达与结构
生物学研究、E3和POI配体的发现和验证、蛋白降解剂的优化，通过不断增长的Lin
ker优化经验（目前在库的Linker超过250个）和体外、体内降解活性以及功能评价
，结合药代动力、药效和初步毒理平台，正在进行蛋白降解剂从靶点和全新配体发
现到临床候选化合物的整体研发和合作。
成都先导的蛋白降解平台的亮点在于通过DEL技术实现新颖E3泛素连接酶配体的开
发和应用探索。目前进入临床研究或是临床前研究的蛋白降解分子招募的E3连接酶
主要是CRBN和VHL，但行业内对新E3连接酶的探索兴趣不断增加。人体内有600多种
E3连接酶，其多数降解功能未知，为了探索并能够提供新的降解分子，截至报告期
末，成都先导已经累计完成了超过50种新颖E3泛素连接酶，构建了超过100个相关
蛋白质构建体，用于基于体外方法进行蛋白降解剂的发现和验证。通过DEL技术，
成都先导为多家客户提供了可以被验证的E3泛素连接酶配体，客户进行自行或者与
成都先导合作进行E3泛素连接酶配体的降解剂开发。这些新颖的配体在开发过程中
，被发现其既可以做为E3配体通过PROTAC形式进行POI的降解，也可以单分子实现
蛋白的降解，开辟与已知CRBN、VHL泛素连接酶和配体完全不同的生物效应和应用
。公司自主开发基于这些新颖E3连接酶的配体，以工具化合物的形式，与合作伙伴
展开了合作，不揭露化合物结构，尤其是一些没有报道过任何结合分子的E3，比如
基于DEL筛选的TRIM21配体、BIRC7配体的PROTAC开发上，产生已知E3配体无法实现
的蛋白降解。
公司基于DEL平台技术开发的具有自主知识产权的CRBN配体成功应用于多个项目的
合作研发，并产生积极的体外和体内结果。
报告期内，TPD板块成功新增了基于分子胶（Molecular Glue）技术的筛选项目，
进一步扩展了其药物筛选技术的应用范围。TRIM21完成分子胶机制验证，以独特的
降解机制展示了特异性肿瘤细胞杀伤作用，两篇相关的学术文章的发表引起业界关
注。
（5）药物优化平台其他关键技术及研发能力
在DEL、FBDD/SBDD、OBT、TPD四大核心技术形成的药物发现平台基础上，公司搭建
了一站式从靶基因到新药临床试验申请阶段的药物优化体系，覆盖范围包括重组蛋
白表达纯化、结构生物学、计算化学与药物化学、生物化学和生物物理学、细胞生
物学、体内药理毒理学、药代动力学、药学研究等多个技术环节，能够针对多种生
物机制和靶点类别进行新分子的发现和后续开发，直至推进到临床前候选物阶段甚
至临床试验阶段。
公司同时致力于研究人工智能（AI）大模型在创新药物发现和优化上的应用，利用
成都先导多年积累数百个靶点DEL筛选的海量数据进行训练和迭代，能够有效地在
非DEL空间预测化合物活性、成药性等，加快化合物的优化过程。成都先导在人工
智能AI加速药物研发方面的特点在于：1）成都先导的AI模型具有更为海量的真实
实验数据（这些数据在公域无法获得）；2）均为在标准流程下产生的高质量实验
数据；3）实验数据不依赖于蛋白质的三维结构；4）成都先导能更好地理解药物研
发场景与需求，提供高效和实用的药物研发工具。
公司基于AI模型主要聚焦两个方向的研究：1）利用成都先导已经积累的DEL筛选项
目的大量数据集，构建靶点-万亿化合物的亲和力预测模型，赋能高质量苗头化合
物发现环节；2）成都先导聚焦AI分子生成和评估、高精度结合自由能计算以及AI
成药性评估，结合公司搭建的高效化学合成和高通量化合物检测平台，建设DEL+AI
+自动化的“设计-合成-测试-分析”（DMTA）分子优化的能力平台，干湿结合加速
化合物优化环节，旨在通过建设迭代式的DMTA循环模式以加速临床前候选药物发现
及优化过程。
2025年上半年，公司持续推进DEL+AI/ML在新药发现与优化方面的项目研发及能力
建设(“HAILO”平台)，报告期内在平台建设、模型迭代和管线推进几个方面取得
阶段性成果：
1、模型与数据：依托DEL海量筛选及自动化实验平台产生的多维度数据，迭代升级
靶点-小分子活性预测模型，并同步构建适配高通量化学平台的分子生成模型；
2、高通量化学平台：基于上述模型，快速完成以TRIM21、CRBN为E3配体的多靶点
分子胶库设计与合成；
3、高通量生物平台：高通量生物自动化系统完成平台整合与自动化试行；
4、项目管线：新增两个自研项目已经依托HAILO平台启动首轮DMTA循环并找到先导
化合物进入评价环节和下一轮优化。
2、报告期内获得的研发成果
（1）DEL新分子实体库的优化
报告期内，公司通过持续地研发投入和扩展商业合作，继续加强其核心技术平台-D
NA编码化合物库的建设。
首先，根据自身积累的海量合成数据、筛选数据与化合物活性数据，公司充分发挥
已有的设计与合成优势，对万亿级库不断进行分子成药属性与化学合成质量的迭代
与提升。公司的DEL库分子数量已超过1.2万亿。同时，公司通过系统化的库分子设
计，增加合成分子骨架的种类超过6,000种，基本涵盖了所有当前已获批上市的小
分子药物的核心骨架，以及临床在研小分子项目的大多数优势骨架，合成砌块接近
40,000种。报告期内，公司持续开发新的适用于DEL库的化学合成反应和途径，截
至报告期末，已经升级到170余种化学反应类型。
第二，公司紧跟药物工业新分子的发展趋势，不断扩展新分子类型。在已有小分子
化合物库、大环化合物库、多肽化合物库、共价化合物库、蛋白降解化合物库、分
子片段化合物库的基础上，扩展了靶向RNA的分子库等类型并且靶点筛选上的成功
应用，拓展了分子类型和可成药靶点的范围，为追踪创新药前沿研究的制药企业和
生物技术公司提供独特的新分子实体。截至报告期末，成都先导的DEL库已经不局
限于传统的小分子化合物库，公司已经将库扩展到共价化合物库、蛋白降解化合物
库、分子片段化合物库、线性多肽库和环状多肽库等，为追踪创新药前沿研究的制
药企业和生物技术公司提供独特的新分子实体。成都先导已建成完成超过500亿的
具有多样性的环肽DEL库的设计，以及超过1,500亿线性肽类分子库，为快速发现大
环化合物和肽类化合物提供了有效的工具。成都先导在环肽DEL库的筛选方面有着
丰富的经验，环肽DEL库与目标靶点筛选得到的环肽苗头化合物除了直接作为配体
外，已经实现了在用于递送系统开发的筛选案例里。报告期内，公司完成了针对分
子胶（Molecular Glue）这类新型分子形态的关键DEL库的设计和合成，拓展成都
先导自有特殊E3配体DEL库。
第三，公司实现了从给定活性分子结构出发，采用DEL技术实现了分子的定向优化
，以较短的时间设计、合成和探索了给定分子的邻近化学空间，提升了分子的活性
或成药性属性。
第四，OpenDELTM的新升级。OpenDELTM是公司在2015年开始推出的一种自助筛选服
务产品，经过不断的更新，2023年全新升级的OpenDELTM所含分子结构具有更好的
多样性和类药性。OpenDELTM与公司传统DEL大库相比，建库的基本技术一样。但是
OpenDELTM库的内容，库的个数以及每个库包含的分子结构类型和数量不一样（成
都先导的传统DEL大库有1.2万亿分子数量，OpenDELTM分子数量目前大概含30亿）
。再次，库的使用商业条款也不一样，比如，成都先导传统DEL大库，对靶点和筛
选出的分子结构是排他性使用，而OpenDELTM对靶点和分子结构都是开放及非排他
。通过OpenDELTM，用户可以在自主完成筛选实验后经过测序、数据分析、苗头化
合物（Hit）合成与验证最终得到筛选结果。所以，OpenDELTM是一款开放式的小分
子筛选产品，其包含的分子结构信息、分子砌块信息、骨架结构信息、化合物编码
信息全披露，可以为客户提供高质量完整筛选数据包，为AI/ML提供很好的数据基
矗
报告期内，公司持续与结构基因组学联盟（Structural Genomics Consortium，以
下简称“SGC”）合作。成都先导将利用DEL技术平台的产品OpenDELTM针对SGC关注
的新靶点进行筛眩该项目的筛选数据集将以适合ML(机器学习)的格式发布在公开平
台，以便世界各地的药物发现和ML专家访问、进行数据建模，并应用于预测新的活
性分子。作为“Target2035”全球开放科学运动的一部分，这些新活性分子将在SG
C进行实验验证，体现了成都先导对全球开放科学运动的承诺和贡献。这一合作不
仅展现了成都先导在药物发现技术上的前沿地位，也彰显了其作为全球科研共同体
中的重要推动者的形象，共同为开放科学和全人类的健康福祉作出积极贡献。“Ta
rget2035”的目标是通过开放科学，联合学术界与工业界，到2035年为所有人类蛋
白质开发化学探针，彻底改变药物发现的格局。2025年7月，SGC宣布，成都先导作
为核心合作方，参与制定的“Target2035Phase2Roadmap”登上《Nature Reviews
Chemistry》（doi.org/10.1038/s41570-025-00737-z）。第五，公司不断地分析
和总结DEL筛选的产出，并进行持续的库的更新迭代，以确保库分子的高筛选产出
和高成药质量。报告期内，公司与辉瑞、阿斯利康、百时美施贵宝、强生、默沙东
、罗氏的全球首个DNA编码化合物库（DEL）联盟合作持续推进。该联盟旨在通过创
新合作模式共享资源，高效构建更具价值与多样性的DEL库，加速药物发现进程。D
EL联盟汇聚各方优势资源，将持续构建更具价值、更加多样化的DEL库，并有效促
进DEL技术的创新迭代，同时加速药物创新，最终惠及全球广大患者。
（2）多种难成药靶点成功筛选出新颖结构的苗头化合物
公司不断优化筛选方法，扩展筛选应用，产生了较为明显的工业成果。截至报告期
末，公司已经筛选超过53类靶点类型、数百个靶点，其中包含蛋白-蛋白相互作用
、转录因子、磷酸酶、蛋白复合体、脂肪酶、核酸酶等各种新颖靶点或挑战性的靶
点类型，过去两年针对未发现配体的蛋白研究明显增加，基于DEL筛选的成功率保
持与具有配体的靶点成功率类似，报告期内筛选达到75%的筛选成功率（重合成后
获得功能性的分子的靶点占当期总筛选靶点的比例），筛选项目的平均时间周期缩
短至3个月以内，达成了8个项目的化合物知识产权（IP）转让。截至报告期末，公
司已累计完成了118个项目（＞1,100个活性化合物实体分子）的化合物知识产权转
让。
（3）DEL与FBDD/SBDD结合拓展新技术
报告期内，成都先导与Vernalis（R&D）团队继续就将DEL技术应用到Vernalis的FB
DD技术平台，用于探索发现DEL结合分子片段结构的新颖技术，具备DEL技术的敏感
性和分子片段特性。与传统小分子片段筛选相比，它具有独特的优势：
①筛选蛋白用量少，非常适用于一些蛋白表征或纯化困难的靶点；
②筛选速度快。从化合物库筛选到完成片段分析仅需2-3周的时间；
③化学空间广。PAC-FragmentDEL将片段连接到DNA上能够将更多因溶解度问题不能
应用于传统筛选的片段分子引入至化合物库中，提升可筛选的化学空间；
④利用多样性的DEL中间体进行分子片段的优化，一个月之内将毫摩尔（mM）级别
的分子片段优化为纳摩尔（nM）级别的苗头化合物，大大缩短了传统的分子片段的
优化过程。
（4）DEL用于分子的优化
公司积极开发聚焦化合物库，以高效、快速地进行化合物分子在活性、选择性、成
药性等方面的优化。针对特定靶点，化合物的起点可以来自DNA编码化合物库的筛
选，可以来自公开报道的文献化合物、临床化合物或上市化合物，也可以来自于分
子片段。公司从已知化合物出发，进行聚焦化合物库的设计与合成。从而将聚焦化
合物库再次与靶点进行筛选，最终发现符合项目需求的、结构新颖的、活性（或选
择性、成药性）更好的化合物。相较于传统的药物化学优化而言，筛选速度更快、
化合物多样性更高、成本更低。
（5）基于丰富的DEL技术经验，拓展建立OBT、TPD技术平台
OBT方面，已经具备从寡核苷酸序列设计、特殊单体合成、递送分子合成到寡核苷
酸链合成以及寡核苷酸缀合物合成的一站式服务。报告期内，公司已经开始针对国
内外客户提供包括核酸合成、核酸修饰、核苷类化合物合成及特殊化学结构的化合
物定制合成等服务。报告期内成都先导持续推进客户的一站式小核酸定制项目。
除了合成服务，公司还提供寡核苷酸的体内体外生物评价测试服务，以及公司正在
开发自主知识产权的核酸药物递送系统，用于潜在的肝靶向及中枢神经系统、呼吸
系统等肝外靶向等。目前成都先导肝内靶向的GalNAC在分子水平和细胞水平已经进
行了验证，并取得部分体内验证数据，目前正在完善体内验证数据；报告期内，公
司持续深耕递送系统研发，系统梳理核酸及核素递送关键靶点，同步推进靶向递送
的DEL库构建及多个靶点的筛眩
公司联合数十家国内企业和高校，积极参与并作为主要起草单位进行《小核酸药物
递送系统技术要求》的团体标准制定，规定了小核酸药物递送系统的系统要求、寡
核苷酸的之类控制、连接小分子配体的递送系统、连接多肽配体的递送系统、连接
抗体配体的递送系统、纳米递送系统、口服制剂递送系统、寡核苷酸药物递送系统
效力评价。
TPD方面，成都先导已经累计完成了超过50种新颖E3泛素连接酶，构建了超过100个
蛋白质构建体，这为基于体外方法的蛋白降解剂的发现和验证提供了重要的实验材
料。通过DEL技术，成都先导为合作伙伴或自身在部分E3泛素连接酶上成功筛选出
了活性小分子配体，用于PROTAC或者分子胶的发现。公司基于DEL平台技术开发的
具有自主知识产权的CRBN配体成功应用于多个项目的合作研发，并产生积极的体外
和体内结果。
报告期内，TPD板块不仅与合作伙伴共同启动了全新的基于PROTAC的项目合作和研
发，并且成功新增了基于分子胶（Molecular Glue）技术的筛选项目，进一步扩展
了其药物筛选技术的应用范围。TRIM21完成分子胶机制验证，以独特的降解机制展
示了特异性肿瘤细胞杀伤作用，两篇相关的学术文章的发表引起业界关注。
（6）药物优化平台其他关键技术及研发能力
在技术平台建设方面，2025年上半年，公司持续推进DEL+AI/ML在新药发现与优化
方面的项目研发及能力建设(“HAILO”平台)，报告期内在平台建设、模型迭代和
管线推进几个方面取得阶段性成果：
1、模型与数据：依托DEL海量筛选及自动化实验平台产生的多维度数据，迭代升级
靶点-小分子活性预测模型，并同步构建适配高通量化学平台的分子生成模型；
2、高通量化学平台：基于上述模型，快速完成以TRIM21、CRBN为E3配体的多靶点
分子胶库设计与合成；
3、高通量生物平台：高通量生物自动化系统完成平台整合与自动化试行；
4、项目管线：新增两个自研项目已经依托HAILO平台启动首轮DMTA循环并找到先导
化合物进入评价环节和下一轮优化。
（7）自主研发新药管线
报告期内，基于营运现金流平衡的角度审慎考虑，公司对自研管线项目进行聚焦调
整。
2、HG153即HGP2289，根据公司自研管线项目管理规则，进入IND申报阶段的项目会
进行名称调整。
①HG146实体瘤（ACC）入组顺利，按计划推进Ⅱ期临床中，其他适应症的开发正在
推进中。HG030项目中国大陆区域临床试验由白云山继续推进，HG030美国IND维护
正常，按要求完成年度进展报告递交；HG381项目自2023年完成6名受试者入组后，
基于审慎性考虑，该项目目前暂停入组新的受试者，公司继续维持项目的合规性运
作，按中心要求递交年度进展报告；②2个项目已完成临床前候选化合物（PCC）提
名；
③多个早期项目分别处于靶点验证、苗头化合物的筛选以及先导化合物结构优化阶
段。
HG146（HDACI/IIb亚型选择性小分子抑制剂）2018年4月和2021年4月分别获批开展
针对多发性骨髓瘤适应症和晚期实体瘤或淋巴瘤适应症的临床研究许可。
多发性骨髓瘤I期研究时，因实体瘤或淋巴瘤的I期研究进度更快，其临床研究优先
进入更高剂量探索，考虑到多发性骨髓瘤受试者的获益和风险比在降低，故于2023
年7月结束多发性骨髓瘤I期的研究。根据实体瘤I期临床所确定的RP2D（推荐的临
床II期剂量(recommendedphase II dose)），以及I期临床和临床前研究所寻找到
的生物标记物，已经发现比多发性骨髓瘤更能从HG146获益的实体瘤适应症，故暂
不考虑多发性骨髓瘤的继续推进。
截至2025年6月30日，HG146实体瘤（ACC）入组顺利，按计划推进Ⅱ期临床中，其
他适应症的开发正在推进中。
HG030是高选择性的TRK/ROS1双靶点抑制剂，可同时抑制TRK（含I代多个耐药突变
）和ROS1，并具有CNS穿透性，潜在适应症更广。HG030项目于2020年3月获得NMPA
（国家药品监督管理局）的临床试验许可，在2020年11月将中国大陆（不包括台湾
、香港、澳门）的全部权利（包括但不限于专利权、研发、生产、销售）转让给白
云山制药总厂后，由白云山继续开展临床试验相关工作，成都先导仍保留HG030产
品中国大陆以外所有区域的全部权益。
HG030项目于2022年1月22日获得FDA（美国食品药品监督管理局）批准开展临床试
验，2025年6月已向FDA提交了安全性更新报告。
抗肿瘤创新药物研发是全球新药研发的重点领域。近年来，基于免疫调控机制的创
新药如PD-1抗体等在肿瘤治疗领域取得了显著的治疗进展，STING激动剂是一种新
型肿瘤免疫疗法。
STING蛋白能够诱导树突状细胞、巨噬细胞、血管内皮细胞等释放免疫因子，增加
肿瘤中淋巴细胞浸润，增强免疫细胞的抗原递呈能力，并促进T细胞的激活杀伤肿
瘤细胞。因此STING蛋白是连接固有免疫和适应性免疫的重要一环，通过激活免疫
系统抑制肿瘤免疫逃逸。
HG381是成都先导基于DNA编码化合物库技术及小分子新药研发平台自主研发的新分
子实体，是公司第3个获得临床试验许可的新药项目。前期体外和体内的药效试验
表明HG381在结肠癌、肝癌、乳腺癌、肺癌等多个小鼠肿瘤模型中都表现出显著疗
效，而且HG381能够诱导机体产生肿瘤免疫记忆，抑制肿瘤再生。在临床前药物安
全性评价实验中，HG381展现良好的安全窗。同时，HG381有着作为单药或者与免疫
检查点抑制剂联用进行临床应用的前景。
STING激动剂领域早期为瘤内给药的一代核苷酸类似物，临床上已被证明由于其分
子类型所带来的疗效局限性，二代的非核苷酸类似物STING激动剂有望突破这一限
制，仍值得期待和探索。二代激动剂开发的先行者GSK暂未披露其临床进展，BMS暂
停了其包括本项目在内的多个管线，基于此，成都先导将更谨慎地继续探索本项目
的临床价值。
2023年6月30日以后，在完成6例受试者入组后，基于审慎性考虑，该项目暂停入组
新的受试者，截至2025年6月30日，公司继续维持项目的合规性运作，已按中心要
求递交安全性更新报告等。
（8）报告期内发表的原创文献
公司的业务是基于前沿的科学技术开发和应用，发表科学论文是让其研究方法和结
果获得外部科学界独立评价的有效手段，有助于公司与科学界的交流和人才吸引。
1、统计口径包含公司以及公司海外其他子公司独立所拥有的发明专利数量，但不
包含公司以及公司海外其他子公司与其他公司的共有发明专利数量。
2、知识产权累计数量不包括曾经申请和获得后因市场前景等综合原因在本报告期
内放弃的发明专利数量。
3、统计口径包含PCT（Patent Cooperation Treaty，《专利合作条约》）进国家
阶段的专利数量。根据PCT的规定，专利申请人可以通过PCT途径递交国际专利申请
，向多个国家申请专利。
3、研发投入情况表
4、在研项目情况
情况说明：
公司目前开展的研发项目基本分成两类：①核心技术的创新升级及平台建设；②内
部自主研发的新药项目。均属于公司专有技术研发，系公司核心技术的创新升级和
应用领域扩展，相关研发工作并非来自于客户的定向委托，因此不对应至具体合约
。
核心技术的创新升级及药物平台建设包含了DEL技术（包括DEL库的设计、合成和筛
选及拓展应用）、基于分子片段和三维结构信息的药物设计（FBDD/SBDD）技术、
基于寡核苷酸的药物研发平台（OBT）、靶向蛋白降解平台相关技术（TPD），以及
药物优化平台关键技术及研发能力与研究能力的研发和升级（即HAILO平台）等，
由于核心技术的创新升级及药物发现与优化平台建设是公司持续的战略，无法准确
预计总投资规模。“HAILO”项目系“DEL+AI+自动化的“设计-合成-测试-分析”
（DMTA）分子优化能力平台”。
内部自主研发新药项目包含目前已获批进入临床试验阶段的项目HG146（实体瘤适
应症，公司已正式结束HG146多发性骨髓瘤适应症的I期临床）和HG381（晚期实体
瘤适应症，2023年6
月30日以后，基于审慎性考虑，该项目暂停入组新的病例），此外，2025年上半年
，HG3918项目处于PCC确认阶段，在报告期内自研管线研发投入里具有较大占比，
因此列入在研项目供投资者参考。HG146、HG3918项目仍处于早期临床或临床试验
申报阶段，后续开发仍具有一定的不确定性，且公司拥有自主知识产权的所有在研
新药项目，在研发的不同阶段均可以灵活的合作模式对外转让（部分/全部权益）
，以获得相应的里程碑费和部分/全部收益权。HG030由于已于报告期内将大陆权益
转让，暂未列入在研项目中。
其余在研的多个临床前项目由于开发仍具有不确定性，每年持续有早期项目的研发
投入，无法准确预计总投资规模。
因此，以上投资规模的测算数据仅按照项目在公司不对外转让/授权的前提，且能
顺利进行后续开发，完成境内临床开发至完成新药申报阶段的条件下做出的投资估
算，与实际发生情况可能存在较大差异。
5、研发人员情况
6、其他说明
四、风险因素
（一）核心竞争力风险
（1）新药研发失败的风险
公司不同于常规CRO类企业，由于公司拥有自主知识产权的DNA编码化合物库，具备
药物核心知识产权，因此公司选择了部分生物靶点进行自主筛癣新药发现与后续临
床开发。虽然公司会在药物开发到某一特定阶段（通常为临床前候选药物、临床候
选药物等）时将项目转让给合作伙伴（全部/部分权益），从而项目后续收益与风
险同时转移，但在药物权属转让之前公司相关项目仍存在新药研发失败的风险。特
别是由于公司开发的药物项目多是针对新靶点/新机制的新分子实体，与改良型新
药、仿制药等相比，有更高的研发失败风险。
（2）药物发现领域技术替代性和研发风险
目前，早期药物发现市场对于药物发现有多种筛选方法，主要包括传统的高通量筛
选（HTS）、基于结构化的药物筛选（SBDD），以及目前比较热门的基于片段化结
构的筛选（FBDD）和虚拟筛选等，DEL技术仅是其中一种，虽然在建库和筛选的速
度以及成本方面具有优势，但同样也存在技术本身的局限性和不足，加之目前医药
企业高额的研发投入促进了药物发现领域的技术发展和创新速度，因此DEL技术存
在被目前现有技术以及其他创新性药物筛选方法所取代的风险。
目前公司有两个成熟的药物发现技术（DEL、FBDD/SBDD）和其他新兴核心技术（ST
O、TPD），但仍存在新兴技术研发失败和被其他新技术替代的风险。
（二）经营风险
（1）核心技术人才流失及核心技术泄密风险
公司自设立以来围绕DEL技术进行了大量的研究和探索性工作，并逐渐形成了一支
在早期小分子新药研发领域拥有丰富经验的研发团队，积累了大量的技术诀窍。凭
借雄厚的人才实力以及技术优势，公司在行业内保持了较强的竞争力。公司通过不
断完善人才培养制度及人才激励机制、为员工提供更好的科研环境及发展空间，以
维持核心技术人员团队的稳定性，并不断吸引优秀外部人才加盟；同时，公司通过
制定严格的保密制度并实施其他约束措施，以防范核心技术泄密。但是，随着医药
研发行业发展，行业内对于技术人才的竞争日趋激烈，公司仍面临核心技术人才流
失及其导致核心技术泄密的风险，可能对公司在行业内的竞争力及公司盈利能力造
成不利影响。（2）经营规模扩大带来的管理风险
报告期内，公司业务规模不断扩大，通过收购英国公司Vernalis，尽管在产品、技
术和市场方面，Vernalis与公司有充分的产业协同基础，但由于区域文化、政治环
境以及管理方式的差异，仍不排除收购完成后双方在人事、制度和文化上难以实现
高效的整合与协同发展，影响企业的运营和发展。上市后，公司的管理体系将更加
严格，在公司治理、人才管理、财务管理、运营支持、资本运作等方面提出更高的
要求，对公司管理层的管理能力提出新的挑战。如果公司管理层的管理能力及风险
意识不能适应公司快速发展和组织扩增的新环境，可能给公司的经营活动带来潜在
的管理风险，导致公司管理效率下降，经营成本上升，甚至关键人员流失，进而削
弱公司的市场竞争力。
（3）客户相对集中、新市场开发不及预期的风险
公司的客户集中度相对较高，公司也在积极开拓国内市场，组建了聚焦国内医药市
场的商务开发团队。若未来因公司主要客户经营状况不佳或因公司无法及时满足客
户需求等原因，导致公司主要客户对公司产品的需求量降低，同时国内市场客户开
发不及预期，则可能对公司的业务经营、财务状况产生不利影响，进而导致公司利
润下滑。
（三）财务风险
（1）汇率风险
公司来自于海外的收入占比较高，主要以美元、英镑作为结算货币，若公司记账货
币人民币与结算货币之间的汇率出现不利于公司的大幅变动导致的汇兑损失，将会
对公司的经营业绩产生不利影响。
（2）应收账款风险
随着公司收入的增加，应收账款余额也相应增加。目前公司应收账款账龄主要在1
年以内，主要客户信用度较好，发生坏账的风险较小，且公司已按照审慎的原则计
提了坏账准备，但若未来市场环境或主要客户信用状况发生不利变化，公司应收账
款将面临不能按期回收或无法回收的风险。
（3）税收政策优惠
公司目前享受了多项税收优惠，如国家相关税收优惠政策发生重大变化，公司的整
体税负成本或将发生变化，进而对公司的未来经营业绩产生不利的影响。
（4）公允价值波动风险
每个报告期末公司对持有的以公允价值计量的金融资产进行公允价值计量，公允价
值变动将会计入当期损益。其中归属于其他非流动金融资产的股权投资及私募基金
权益的公允价值变动受其研发进展以及市场波动影响较大，若研发进展及市场环境
出现不利变化，相关金融资产的公允价值变动将会对公司业绩产生一定影响。
（四）行业风险
（1）市场竞争风险
近年来，由于医药产业政策鼓励创新药及医药企业的研发投入，国内制药企业的研
发能力和外包服务CRO公司的规模得以快速发展，以及形成了一些规模尚小但具有
特色型技术的生物技术公司，而这些公司在布局早期药物筛选阶段业务后，也纷纷
开始尝试进入DNA编码化合物库技术领域。此外，近几年由于跨国药企纷纷布局DEL
技术并加大了投入力度，原本在DEL技术领域内的国外竞争对手在DEL库规模、合作
数量等方面均有了一定程度的发展，因此公司将同时面对来自国际老牌竞争对手和
国内企业的技术介入带来的竞争。
（2）对医药企业研发投入依赖性风险
公司新药研发服务的业务主要通过对外提供服务获取收入，公司客户主要为跨国药
企、国际生物技术公司及国内创新性制药企业，因此上述客户群体对于研发的整体
投入力度对公司收入影响较大，如果未来行业内整体研发投入力度下降，或对于早
期药物发现阶段的研发投入降低，将对公司业务发展及收入造成不利影响。
（五）宏观环境风险
公司主营业务为DEL技术相关的药物早期发现研发服务，公司主要客户类型包括：
全球跨国制药企业、国际知名生物技术公司等。公司海外收入占主营业务收入的比
例较大。公司在境外开展业务和设立机构需要遵守所在国家和地区的法律法规，如
果发生以下情形，例如海外业务所在国家和地区的法律法规、产业政策或者政治经
济环境发生重大变化、或因国际关系紧张、战争、贸易制裁等无法预知的因素或其
他不可抗力而导致境外经营状况受到影响，将可能给公司全球业务的正常开展和持
续发展带来潜在不利影响。
【4.参股控股企业经营状况】
【截止日期】2025-06-30
┌─────────────┬───────┬──────┬──────┐
｜企业名称 ｜注册资本(万元)｜净利润(万元)｜总资产(万元)｜
├─────────────┼───────┼──────┼──────┤
｜香港先导药物有限公司 ｜ 1.00｜ -｜ -｜
｜重庆先导蛋白科技有限公司 ｜ 1000.00｜ -｜ -｜
｜苏州先行卓越生物技术有限公｜ 100.00｜ -｜ -｜
｜司 ｜ ｜ ｜ ｜
｜聚智先导(上海)生物科技有限｜ 3000.00｜ -｜ -｜
｜公司 ｜ ｜ ｜ ｜
｜成都蓉创先导股权投资基金合｜ 200000.00｜ 0.25｜ 1000.46｜
｜伙企业(有限合伙) ｜ ｜ ｜ ｜
｜成都科辉先导医药研发有限公｜ 1000.00｜ -｜ -｜
｜司 ｜ ｜ ｜ ｜
｜成都先衍生物技术有限公司 ｜ -｜ -｜ -｜
｜成都先导核酸生物技术有限公｜ 2000.00｜ -｜ -｜
｜司 ｜ ｜ ｜ ｜
｜四川先东制药有限公司 ｜ 5000.00｜ -104.40｜ 5257.10｜
｜上海莱弗赛生物科技有限责任｜ 1000.00｜ -｜ -｜
｜公司 ｜ ｜ ｜ ｜
｜Vernalis (R&D) Limited ｜ 44.41｜ 948.28｜ 11957.85｜
｜HITGEN UK LTD ｜ 0.00｜ -｜ -｜
｜HitGen Pharmaceuticals Inc｜ 0.10｜ -｜ -｜
｜. ｜ ｜ ｜ ｜
｜Dania Therapeutics ApS ｜ -｜ -｜ -｜
｜AglaeaPharma Inc. ｜ -｜ -｜ -｜
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